Neurogene presenteert gunstige veiligheidsgegevens van fase 1/2-onderzoek met NGN-401 gentherapie voor het Rett-syndroom tijdens de jaarlijkse Asgct-bijeenkomst
07 mei 2024 om 12:19 uur
Delen
Neurogene Inc. kondigde de eerste veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens aan van haar lopende fase 1/2 klinische gentherapie-studie voor het Rett-syndroom. Hieruit bleek dat NGN-401 over het algemeen goed verdragen werd door alle drie de gedoseerde patiënten, met een follow-up van ongeveer negen, zes en drie maanden na de dosering. Deze gegevens werden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). De Fase 1/2 open-label studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van twee dosisniveaus van NGN-401 toegediend via een eenmalige intracerebroventriculaire (ICV) infusie. De inschrijving van vrouwelijke patiënten in de leeftijd van 4-10 jaar met het klassieke Rett-syndroom en een Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-score van 4-6 is aan de gang in Cohort 1 met lage dosering en Cohort 2 met hoge dosering. NGN-401 werd over het algemeen goed verdragen door alle drie de patiënten. Alle ongewenste voorvallen (AEs) gerelateerd aan NGN-401 waren mild, of graad 1, en van voorbijgaande aard of verdwenen. De meeste bijwerkingen zijn bekende potentiële risico's van adeno-geassocieerd virus (AAV), waaronder asymptomatische veranderingen in laboratoriumwaarden. Er zijn bij geen van de drie patiënten tekenen of symptomen gemeld die wijzen op toxiciteit door MeCP2-overexpressie, inclusief de patiënt met een milde variant die naar verwachting zal resulteren in residuele MeCP2-expressie. Er waren geen ernstige AE's (SAE's) gerelateerd aan de behandeling of ICV-procedure. Neurogene verwacht nog steeds tussentijdse klinische gegevens, waaronder gegevens over de werkzaamheid, van Cohort 1 in het vierde kwartaal van 2024 en aanvullende tussentijdse gegevens, waaronder van Cohort 2, in de tweede helft van 2025.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Neurogene Inc. is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase. Door middel van haar gepatenteerde transgenreguleringstechnologie, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), bouwt het bedrijf aan een productportfolio van genetische geneesmiddelen voor zeldzame neurologische ziekten met grote onbeantwoorde behoeften die niet anderszins kunnen worden aangepakt door conventionele gentherapie. Het programma in klinische fase, NGN-401, maakt gebruik van het EXACT-platform en is in ontwikkeling voor de behandeling van het Rett-syndroom, een ziekte met een patiëntenpopulatie waaraan nog veel behoefte is en die uiteindelijk leidt tot aanzienlijke neurologische en lichamelijke beperkingen en vroegtijdige dood. NGN-401 wordt geëvalueerd bij vrouwelijke pediatrische patiënten met het Rett-syndroom in een fase 1/2 open-label, multi-center klinische studie die de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van twee doses NGN-401 beoordeelt, die worden toegediend via een eenmalige intracerebrale ventriculaire (ICV) procedure. Het ontwikkelt ook NGN-101 voor de behandeling van de Battenziekte CLN5.
Neurogene presenteert gunstige veiligheidsgegevens van fase 1/2-onderzoek met NGN-401 gentherapie voor het Rett-syndroom tijdens de jaarlijkse Asgct-bijeenkomst