Neurogene Inc. kondigde de eerste veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens aan van haar lopende fase 1/2 klinische gentherapie-studie voor het Rett-syndroom. Hieruit bleek dat NGN-401 over het algemeen goed verdragen werd door alle drie de gedoseerde patiënten, met een follow-up van ongeveer negen, zes en drie maanden na de dosering. Deze gegevens werden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). De Fase 1/2 open-label studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van twee dosisniveaus van NGN-401 toegediend via een eenmalige intracerebroventriculaire (ICV) infusie. De inschrijving van vrouwelijke patiënten in de leeftijd van 4-10 jaar met het klassieke Rett-syndroom en een Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-score van 4-6 is aan de gang in Cohort 1 met lage dosering en Cohort 2 met hoge dosering. NGN-401 werd over het algemeen goed verdragen door alle drie de patiënten. Alle ongewenste voorvallen (AEs) gerelateerd aan NGN-401 waren mild, of graad 1, en van voorbijgaande aard of verdwenen. De meeste bijwerkingen zijn bekende potentiële risico's van adeno-geassocieerd virus (AAV), waaronder asymptomatische veranderingen in laboratoriumwaarden. Er zijn bij geen van de drie patiënten tekenen of symptomen gemeld die wijzen op toxiciteit door MeCP2-overexpressie, inclusief de patiënt met een milde variant die naar verwachting zal resulteren in residuele MeCP2-expressie. Er waren geen ernstige AE's (SAE's) gerelateerd aan de behandeling of ICV-procedure.
Neurogene verwacht nog steeds tussentijdse klinische gegevens, waaronder gegevens over de werkzaamheid, van Cohort 1 in het vierde kwartaal van 2024 en aanvullende tussentijdse gegevens, waaronder van Cohort 2, in de tweede helft van 2025.