Novartis heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht en heeft aanbevolen een handelsvergunning te verlenen voor Fabhalta®? (iptacopan) voor de behandeling van volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en hemolytische anemie. Het positieve CHMP-besluit is gebaseerd op robuuste gegevens uit het Fase III APPLY-PNH-onderzoek bij patiënten met restanemie ondanks eerdere anti-C5-behandeling die overschakelden op Fabhalta versus patiënten die op anti-C5-behandeling bleven.

patiënten die anti-C5-behandeling bleven gebruiken, en het Fase III APPOINT-PNH-onderzoek bij complementaseremmende naïeve patiënten. In APPLY-PNH bereikte na 24 weken 82,3% van de met anti-C5-ervaren Fabhalta-patiënten een aanhoudende stijging van de Hb-spiegel =2 g/dL ten opzichte van de uitgangswaarde zonder transfusies versus 2,0% voor anti-C5 (verschil van 80,2%, P < 0,0001); in APPOINT-PNH bereikte 92,2% van de complementremmer-naïeve patiënten die Fabhalta gebruikten dit resultaat2,3. Evenzo lieten de resultaten van APPLY-PNH een percentage transfusievermijding zien van 94,8% voor Fabhalta-patiënten met anti-C5-ervaring versus 25,9% voor patiënten die anti-C5-remmers gebruikten.

25,9% voor patiënten met anti-C5 (verschil van 68,9%, P < 0,0001)18. In beide onderzoeken bleek Fabhalta ook de vernietiging van rode bloedcellen (RBC's) binnen de bloedvaten onder controle te houden, bekend als intravasculaire hemolyse (IVH), waarbij de gemiddelde lactaatdehydrogenasespiegel (LDH) op < 1,5 x de bovengrens van normaal werd gehouden2,3,19. In APPLY-PNH rapporteerden patiënten verbeteringen in vermoeidheid zoals gemeten door Functional Assessment of Chronic Illness Therapy ?

Fatigue [FACIT-F] scores2,19. Het veiligheidsprofiel van iptacopan was consistent in zowel het APPLY-PNH- als het APPOINT-PNH-onderzoek. Na de aanbeveling van de CHMP om Fabhalta goed te keuren bij volwassen patiënten met PNH die hemolytische anemie hebben, zal de Europese Commissie (EC) binnen ongeveer twee maanden een definitief besluit nemen.