Heartseed Inc. (Heartseed) en Novo Nordisk A/S kondigen aan dat Heartseed de eerste patiënt in een fase 1/2 klinische studie met HS-001 u een experimentele celtherapie voor hartfalen met succes heeft gedoseerd. Een onafhankelijke veiligheidscommissie heeft de 4-weekse gegevens van de patiënt, die aan gevorderd hartfalen lijdt, geëvalueerd en heeft toestemming gegeven om de studie voort te zetten. Hartfalen is een chronische, progressieve aandoening waarbij de hartspier niet in staat is voldoende bloed te pompen om aan de behoefte van het lichaam aan bloed en zuurstof te voldoen.

De aandoening leidt tot frequente ziekenhuisopnames, en meer dan de helft van de mensen met de diagnose hartfalen overlijdt binnen vijf jaar1. Hartfalen treft wereldwijd meer dan 65 miljoen mensen en wordt meestal veroorzaakt door hartaandoeningen zoals ischemische hartziekte, cardiomyopathie of hoge bloeddruk. De aandoening kan niet worden genezen.

De huidige therapieën kunnen de progressie van de ziekte vertragen maar niet stoppen3 en de morbiditeit en mortaliteit blijven hoog4. HS-001 is een experimentele celtherapie die bestaat uit clusters van gezuiverde hartspiercellen afkomstig van geïnduceerde pluripotente stamcellen die zijn ontworpen om de hartspier en -functie te herstellen bij patiënten met gevorderd hartfalen. In verschillende preklinische studies is aangetoond dat van iPSC-afgeleide cardiomyocyten de hartfunctie verbeteren.

De LAPiS-studie is een 52 weken durende, fase 1/2, open-label, dosis-escalatiestudie bij patiënten met gevorderd hartfalen veroorzaakt door ischemische hartziekte, uitgevoerd op verschillende onderzoekslocaties in Japan. HS-001 zal worden getransplanteerd in het zieke weefsel van het hart tijdens een openhartoperatie in combinatie met een geplande coronaire bypassprocedure. Aan de studie zullen 10 patiënten deelnemen in twee dosiscohorten van 50 miljoen en 150 miljoen cardiomyocyten.

Het primaire eindpunt van de studie is de veiligheid na 26 weken na de transplantatie, en secundaire eindpunten zijn de ejectiefractie van het linkerventrikel en de beweging van de hartwand.