Nuformix plc heeft de volgende update aangekondigd over het NXP002-programma van de onderneming, een eigen nieuwe vorm van tranilast die wordt ontwikkeld als een nieuwe inhalatiebehandeling voor Idiopathische Pulmonale Fibrose. De Vennootschap presenteerde NXP002 onlangs voor het eerst aan de wereldwijde medische en farmaceutische gemeenschap van IPF-specialisten op het ERS-congres in Barcelona. De postersessies van NXP002 werden druk bezocht door onder meer potentiële licentiepartners, terwijl het congres bevestigde dat inhalatie nu algemeen wordt aanvaard als een toekomstige behandelingsmodaliteit voor IPF.

Ondanks hun beperkte doeltreffendheid en slechte bijwerkingenprofiel wordt niet verwacht dat de bestaande standaardtherapieën (OFEV®, Esbriet®) in de nabije toekomst zullen worden vervangen, aangezien nieuwe gegevens over de preventie van exacerbaties, die nu in verband worden gebracht met mortaliteit, het verdere gebruik ervan ondersteunen. Daarom zal de klinische route van NXP002 naar patiënten een aanvulling zijn op de huidige zorgstandaard. Net als bij kanker en andere ernstige ademhalingsziekten zullen combinatietherapieën waarschijnlijk de eerstelijnsbehandeling worden bij IPF.

De toekomstige ontwikkelingsactiviteiten van NXP002 zullen daarom gericht zijn op standaard-zorgcombinaties, in eerste instantie met behulp van 3D-modellen van menselijk weefsel van IPF, om de ontwikkeling beter af te stemmen op de groeiende voorkeur van licentiepartners en regelgevende instanties. NXP002 blijft een belangrijke potentiële waardefactor voor het bedrijf gezien het feit dat er geen nieuwe therapieën voor IPF zijn goedgekeurd, de potentiële impact van COVID op fibrotische longaandoeningen, de vooruitgang van het NXP002-programma bij het wegwerken van belangrijke ontwikkelingsrisico's en de commerciële informatie die bij ERS is verkregen. Bovendien zijn de talrijke klinische onderzoekspublicaties die in de loop van 2022 zijn verschenen over het acute gebruik van orale tranilast bij de behandeling van ernstige fibrose bij COVID-patiënten een grote steun voor het potentieel van NXP002 bij de chronische behandeling van IPF via inhalatie.

Preklinische update: De preklinische inhalatiestrategie, die door het vorige management van de onderneming werd gestart, heeft het algemene NXP002-programma aanzienlijk vooruitgeholpen: tranilast, als NXP002, kan in-vivo worden toegediend door een reeks vernevelaars met de optimale deeltjesgrootte; zeer hoge doses lijken goed te worden verdragen; en er werd een in-vivo dosisrespons waargenomen voor ontstekings- en fibrotische biomarkers na inhalatie die consistent is met eerdere ex-vivo studies van menselijk IPF-weefsel. Het gekozen preklinische inhalatieziektemodel is echter complex gebleken, en in tegenstelling tot eerdere studies in menselijk IPF-weefsel blijft het een uitdaging om consistente en reproduceerbare resultaten te behalen, wat waarschijnlijk zal toenemen bij de studie van combinatietherapieën, die nu duidelijk nodig zijn gezien de klinische trends die op de ERS zijn verzameld. Bijgevolg stopt de Vennootschap haar huidige studie en start ze studies in 3D menselijk IPF-longweefsel met behulp van een ziekte- en soortspecifiek model dat nu commercieel beschikbaar is via een CRO.

De werkzaamheden in het kader van deze nieuwe strategie gaan onmiddellijk van start en zijn gericht op NXP002 in combinatie met de huidige zorgstandaard, met als uiteindelijk doel de negatieve bijwerkingen ervan te verminderen en tegelijkertijd de werkzaamheid ervan te verbeteren. Combinaties van NXP002 zijn al veelbelovend gebleken in menselijk ziek IPF-weefsel, waarbij een aangenaam synergetisch effect met lage doses van de "standard-of-care" werd aangetoond, wat ertoe leidde dat de Groep eerder in 2022 een nieuwe octrooiaanvraag voor een combinatie indiende. De wijziging van de preklinische strategie, ondersteund door de informatie die op ERS is verzameld, is daarom in lijn met en versterkt de algemene octrooipositie van de onderneming, aangezien zij doorgaat met het opbouwen van activa voor eventuele uitlicenties.

Naast de nieuwe werkzaamheden in menselijk ziek IPF-weefsel zal de Vennootschap NXP002 ex-vivo evalueren in gezond menselijk longweefsel en menselijke mononucleaire cellen uit perifeer bloed. Deze studies zullen worden gefinancierd uit de bestaande kaspositie van de onderneming en zullen, samen met verdere studies van menselijk IPF-longweefsel, de onderneming in staat stellen om snel en kosteneffectief de werkingsduur van NXP002 te onderzoeken. Met uitzondering van onderzoeken die een Investigational New Drug Application mogelijk maken, zullen deze onderzoeken naar verwachting de laatste niet-klinische onderzoeken zijn die worden uitgevoerd nu het bedrijf NXP002 naar de volgende ontwikkelingsfase wil brengen.

De resultaten zullen ook in de tweede helft van 2022 worden gegenereerd en verdere updates zullen te zijner tijd worden aangekondigd.