Pharming Group N.V. kondigde een update aan over de lopende herziening van haar aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor leniolisib voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom (APDS) door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Na de CHMP-vergadering van 27-30 mei ontving Pharming een bijgewerkte lijst met openstaande punten (LoOI) van de CHMP. De LoOI bevestigde het positieve klinische voordeel en de veiligheid van leniolisib, in overeenstemming met de beoordeling door de Ad Hoc Expert Group (AEG), en bevatte één overblijvend verzoek op het gebied van chemie, productie en controles (CMC).

Het CMC-verzoek heeft betrekking op de definitie van reglementaire uitgangsmaterialen die gebruikt worden in het productieproces voor leniolisib. Omdat Pharming zich inzet om aan alle specifieke eisen van de CHMP te voldoen, werden aanvullende gegevens en kwaliteitscontroles geleverd en stelde Pharming voor om het CMC-verzoek na goedkeuring uit te voeren. Het CHMP verzocht om dit werk vóór de goedkeuring af te ronden en heeft Pharming een verlenging tot januari 2026 toegestaan om een antwoord in te dienen.

Pharming is al begonnen met de door het CHMP gevraagde productieactiviteiten, die het van plan is voor deze deadline af te ronden. De MAA voor leniolisib was gebaseerd op de bevindingen van een multinationale, drievoudig blinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie van fase II/III, die aan beide co-primaire eindpunten voldeed. De studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid bij 31 patiënten met de diagnose APDS van 12 jaar en ouder.

Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van een lange termijn, open-label uitbreiding van de klinische studie, waarin 37 patiënten leniolisib kregen gedurende een mediaan van drie jaar. Leniolisib is momenteel commercieel verkrijgbaar in de Verenigde Staten. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) keurde leniolisib goed in maart 2023, op basis van haar beoordeling dat leniolisib voldeed aan de klinische en productienormen.