Pharming Group N.V. kondigde de voltooiing aan van de inschrijving van patiënten in haar Fase III klinische studie (NCT05438407) die het onderzoeksgeneesmiddel leniolisib, een orale, selectieve fosfoinositide 3-kinase delta (PI3K) remmer, evalueert bij kinderen van 4 tot 11 jaar met geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom (APDS). Leniolisib, in de VS op de markt gebracht onder de merknaam Joenja, kreeg in maart 2023 goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Pharming is van plan om de gegevens van deze 4 11 jaar oude studie op te nemen in reglementaire aanvragen wereldwijd voor de goedkeuring van leniolisib voor pediatrische patiënten met APDS, te beginnen in 2025.

Aan de studie namen 21 kinderen met APDS in de leeftijd van 4 tot 11 jaar deel op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan. De enkelarmige, open-label klinische studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib. De primaire werkzaamheidseindpunten van de studie zijn een vermindering van de indexlymfekliergrootte en een verhoogd aandeel nave B-cellen op het totaal aantal B-cellen ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken.

Secundaire eindpunten omvatten een beoordeling van het vermogen van leniolisib om de gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit te wijzigen op basis van metingen van fysiek, sociaal, emotioneel en schoolfunctioneren met behulp van een gevalideerde patiëntenvragenlijst. Deze eindpunten komen overeen met de eindpunten die gebruikt werden om de klinische resultaten te evalueren in eerdere leniolisib Fase II III APDS studies voor patiënten van 12 jaar en ouder. De eerste patiënt werd gedoseerd in november 2023 in een afzonderlijke Fase III klinische studie die kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS omvat om een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib te evalueren.

In aanmerking komende patiënten die ingeschreven werden in één van de pediatrische studies zullen leniolisib nog een jaar blijven ontvangen na de initiële behandelingsperiode van 12 weken via een open-label verlengingsstudie.