Praxis Precision Medicines, Inc. gaat verder met Prax-562 Fase 2 studie bij pediatrische patiënten met ontwikkelingsstoornissen en epileptische encefalopathieën.

Praxis Precision Medicines, Inc. kondigde plannen aan om de PRAX-562 Fase 2 EMBOLD studie te starten voor de behandeling van pediatrische patiënten met ontwikkelings- en epileptische encefalopathieën (DEE's), na toestemming van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om door te gaan met de studie zoals voorgesteld door Praxis, tot de geplande maximale dosis van 1,0 mg/kg/dag. De EMBOLD studie zal naar verwachting in het eerste kwartaal van 2023 van start gaan in de VS, met twee verschillende cohorten bij patiënten met SCN2A-DEE en SCN8A-DEE. Topline resultaten voor beide cohorten worden verwacht in de tweede helft van 2023.

De EMBOLD-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie van fase 2 om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid (frequentie van motorische aanvallen) en farmacokinetiek (PK) van PRAX-562 te evalueren bij pediatrische deelnemers van 2 tot 18 jaar met DEE's, gevolgd door een open-label verlenging. Ongeveer 20 deelnemers zullen worden ingeschreven in totaal 2 verschillende cohorten (ny10 voor SCN2A-DEE en ny10 voor SCN8A-DEE).