De aandelen van Sarepta Therapeutics stegen vrijdag aan het begin van de handel met ongeveer 33% naar een hoogste punt in meer dan drie jaar, nadat een goedkeuring voor uitgebreid gebruik haar dominante positie op de markt voor gentherapie voor Duchenne spierdystrofie (DMD) verstevigde.

Op het huidige niveau zou bijna $4 miljard worden toegevoegd aan de marktwaarde van het bedrijf.

Op donderdag verleende de Amerikaanse FDA traditionele goedkeuring voor de therapie, Elevidys, bij patiënten van vier jaar en ouder die kunnen lopen, evenals een versnelde goedkeuring voor patiënten die dat niet kunnen.

"Veel patiënten jonger dan 4 jaar zijn nog niet gediagnosticeerd, maar zullen ouder worden in het label, waardoor de DMD-markt opengaat voor alle huidige en toekomstige patiënten die in aanmerking komen voor behandeling," zei William Blair-analist Tim Lugo.

Gezien de grote vraag en aanvaardbare veiligheid, noemden analisten productieproblemen en verzekeringsdekking voor nieuw toegevoegde patiënten als beperkende factoren.

"We verwachten geen leveringsbeperkingen op korte termijn," zei Doug Ingram, CEO van Sarepta, tijdens een gesprek met investeerders, en hij voegde eraan toe dat het bedrijf niet van plan is om de prijs te wijzigen.

Elevidys is een van de duurste behandelingen ter wereld met een catalogusprijs van $3,2 miljoen.

De verkoop van de therapie kwam in 2023 uit op $200,4 miljoen en zal dit jaar naar verwachting stijgen tot $1,07 miljard, volgens gegevens van LSEG.

DMD is een erfelijke, progressieve spierafbraakaandoening die wereldwijd naar schatting één op de 3500 mannelijke geboorten treft, volgens de in de VS gevestigde National Organization for Rare Disorders.

Elevidys' zou nu aan ongeveer 13.000 patiënten gegeven kunnen worden, oftewel bijna 90% van de Amerikaanse patiënten, aldus analist Kostas Biliouris van BMO Capital.

De beslissing volgt ook op zorgen over een "zware strijd" om traditionele goedkeuring te verkrijgen nadat de therapie er niet in slaagde om het hoofddoel te behalen in een belangrijke bevestigende studie in een laat stadium.

Een topambtenaar van het agentschap, Peter Marks, drong aan op het "vrijblijvende" label voor Elevidys en negeerde daarmee de aanbevelingen, aldus Luca Issi, marktanalist bij RBC. FDA-medewerkers hadden aanbevolen om de uitbreiding te weigeren, op grond van een gebrek aan voordeel voor bepaalde patiënten, zo blijkt uit documenten.

De wereldwijde behandelingsmarkt voor DMD - inclusief gentherapieën en andere geneesmiddelen - zal naar verwachting groeien tot $11,47 miljard in 2034, volgens ResearchandMarkets.com.

Biliouris verwacht dat Elevidys de "dominante" DMD gentherapie zal zijn zonder concurrentie op korte termijn tot later dan 2027.

RegenxBio is bezig met het testen van een concurrerende gentherapie in een vroeg tot middenstadium, terwijl de behandeling van Pfizer onlangs is mislukt in een onderzoek in een laat stadium.