De raad van bestuur van Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. kondigde aan dat het bedrijf onlangs het bericht van aanvaarding van de National Medical Products Administration heeft ontvangen. De nieuwe geneesmiddelenaanvraag voor de recombinante gehumaniseerde anti-PCSK9 monoklonale antilichaaminjectie van het bedrijf (productcode: JS002) is aanvaard. Conclusie herziening: Na de herziening is de aanvraag aanvaard overeenkomstig artikel 32 van de Administratieve Vergunningenwet van de Volksrepubliek China.

Indicaties: (I) Primaire hypercholesterolemie (inclusief familiaire en niet-familiaire heterozygote) en gemengde dyslipidemie. (II) Homozygote familiaire hypercholesterolemie bij volwassenen of adolescenten vanaf 12 jaar. JS002 is een recombinant gehumaniseerd anti-PCSK9 monoklonaal antilichaam dat onafhankelijk door het bedrijf is ontwikkeld.

De Vennootschap is het eerste binnenlandse bedrijf in China dat goedkeuring heeft gekregen voor klinische studies naar geneesmiddelen gericht tegen PCSK9. De Vennootschap heeft fase III klinische studies voltooid bij patiënten met primaire hypercholesterolemie en gemengde hyperlipidemie, en fase II klinische studies bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie. De inschrijving van patiënten voor Fase III klinische studies van heterozygote familiaire hypercholesterolemie is voltooid.

Homozygote familiaire hypercholesterolemie ("HoFH") is familiaire hypercholesterolemie veroorzaakt door genetische factoren (voornamelijk mutaties in het LDLR-gen), en een ernstige en levensbedreigende zeldzame ziekte. Een HoFH-patiënt wordt vanaf de geboorte blootgesteld aan een extreem hoog LDL-C-gehalte (meestal >13 mmol/L), en in de meeste gevallen ontwikkelt zich uitgebreide atherosclerose tijdens de adolescentie. Zonder actieve behandeling overlijden de meeste patiënten vóór de leeftijd van 30 jaar.

Vanwege het duidelijk verhoogde niveau van LDL-C van HoFH-patiënten, slaagt elke bestaande intensieve lipidenverlagende behandeling op basis van statines (inclusief de combinatie van lipidenverlagende geneesmiddelen) er nog steeds niet in de door de richtlijnen aanbevolen doelen te bereiken, en te voldoen aan de vraag naar lipidenverlagende behandeling van HoFH-patiënten. HoFH-patiënten lopen nog steeds een zeer hoog cardiovasculair risico. PCSK9-remmer is een nieuw lipidenverlagend geneesmiddel dat het niveau van LDL-C effectief verlaagt en wordt aanbevolen in de richtlijnen voor lipidenbeheer in China en daarbuiten, en wordt algemeen erkend door artsen.

Op de datum van deze aankondiging zijn er twee geïmporteerde anti-PCSK9-monoklonale antilichamen goedgekeurd voor het op de markt brengen in China en is er geen binnenlands anti-PCSK9-monoklonaal antilichaam goedgekeurd voor het op de markt brengen. De aanvraag voor een nieuw geneesmiddel is voornamelijk gebaseerd op drie geregistreerde klinische onderzoeken (JS002-003, JS002-004 en JS002-006). JD002-003 en JS002-006 zijn twee gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase III klinische studies voor patiënten met primaire hypercholesterolemie (inclusief familiaire en niet-familiaire heterozygote) en gemengde hyperlipidemie.

JS002-004 is een Fase II open-label, single-arm studie voltooid voor HoFH-patiënten.