Op 4 mei 2023 kondigde Veru Inc. aan dat het bedrijf en de FDA in een vergadering op 27 april 2023 overeenstemming hebben bereikt over het ontwerp van de bevestigende fase 3-klinische studie voor de evaluatie van de behandeling met sabizabuline bij in het ziekenhuis opgenomen matige tot ernstige COVID-19-patiënten met een hoog risico op acuut respiratoir distress-syndroom (ARDS) en de weg voor het indienen van een nieuwe aanvraag voor een Emergency Use Authorization (EUA) en/of New Drug Application (NDA). Op basis van de positieve feedback van de FDA over de opzet en het programma van de bevestigende fase 3 klinische studie, verwacht de onderneming de klinische studie in de tweede helft van 2023 te starten. Hoogtepunten van de FDA-vergadering van 27 april: FDA ging akkoord met een bevestigende Fase 3, gerandomiseerde (1:1), multicenter, wereldwijde, werkzaamheids- en veiligheidsstudie van sabizabulin 9mg orale dagelijkse dosis plus standaardbehandeling versus placebo plus standaardbehandeling in 408 gehospitaliseerde volwassen patiënten met matige tot ernstige SARS-CoV-2-infectie die een hoog risico lopen op ARDS: De indicatie (patiëntenpopulatie) voor sabizabulin is uitgebreid tot alle gehospitaliseerde matige tot ernstige COVID-19-patiënten: WHO-4 (passieve, low flow zuurstof), WHO-5 (geforceerde, high flow zuurstof), of WHO-6 (mechanische beademing) zonder dat een comorbiditeit vereist is.

Eindpunten: Primaire effectiviteitseindpunt is sterfte door alle oorzaken op dag 60; secundaire eindpunten zijn Dagen in het ziekenhuis, Dagen op de ICU, Dagen aan mechanische beademing, en aandeel patiënten in leven zonder ademhalingsfalen; en Verkennend eindpunt is de aanwezigheid van lange COVID-19 symptomen op dag 180. Om een potentieel doeltreffend geneesmiddel binnen een efficiënt tijdsbestek bij de patiënten te krijgen, zijn twee tussentijdse doeltreffendheidsanalyses gepland: de eerste geplande tussentijdse analyse zal naar verwachting plaatsvinden wanneer 50% van de patiënten (204) het primaire eindpunt op dag 60 heeft bereikt, zoals aanbevolen door de FDA, en de tweede geplande tussentijdse analyse zal naar verwachting plaatsvinden wanneer 71% van de patiënten (290) het primaire eindpunt op dag 60 heeft bereikt. Als beide geplande tussentijdse analyses voldoen aan de criteria voor statistische significantie, kan de studie worden stopgezet.

Mocht de vooraf gespecificeerde primaire effectiviteitseindpuntanalyse een statistisch significant effect aantonen op sterfte door alle oorzaken ten gunste van sabizabuline, dan kan de onderneming een nieuwe aanvraag voor een EUA en/of indiening van een NDA overwegen, aangezien de onderneming dan twee adequate en goed gecontroleerde onderzoeken heeft die de werkzaamheid aantonen. Aangezien het programma een FDA Fast Track-aanwijzing heeft, is een doorlopende NDA-indiening een mogelijkheid voor sabizabuline. De Fase 3 bevestigende COVID-19 klinische studie zal naar verwachting in de tweede helft van 2023 beginnen met inschrijven en de eerste geplande tussentijdse werkzaamheidsanalyse zal naar verwachting in 2024 worden uitgevoerd.