Aelis Farma S.A. kondigde de rekrutering aan van de eerste patiënt voor zijn fase 1/2-studie van AEF0217 bij deelnemers met het syndroom van Down. AEF0217 is de tweede kandidaat-geneesmiddel van Aelis Farma. Het behoort tot een nieuwe klasse van geneesmiddelen die het bedrijf heeft ontdekt, namelijk signaalspecifieke remmers van de CB1-receptor van het endocannabinoïde systeem, een receptor die betrokken is bij vele hersenaandoeningen.

AEF0217 wordt ontwikkeld als eerste behandeling van cognitieve stoornissen veroorzaakt door een hyperactiviteit van de CB1-receptor en, als eerste indicatie, van stoornissen die verband houden met het syndroom van Down. AEF0217 is, zoals andere CB1-SSis, in staat slechts bepaalde componenten van de activiteit van CB1 te remmen, wat deze verbinding in staat lijkt te stellen een pathologische hyperactiviteit van de receptor tegen te gaan zonder de normale fysiologische functies ervan te wijzigen en, bijgevolg, zonder grote bijwerkingen te veroorzaken. Aelis Farma publiceerde onlangs de positieve resultaten van de fase 1 klinische studies die de veiligheid en farmacokinetiek van AEF0217 bij gezonde vrijwilligers analyseerden.

Deze studies hebben het bijzonder gunstige veiligheidsprofiel van CB1-SSi bevestigd, een bijzonder belangrijke eigenschap voor kwetsbare populaties zoals die met het syndroom van Down. De resultaten van deze onderzoeken toonden aan dat alle doses AEF0217 goed werden verdragen zonder ernstige bijwerkingen en dat AEF0217 een gunstig farmacokinetisch profiel heeft. Deze positieve resultaten maken het nu mogelijk om AEF0217 toe te dienen aan mensen met het syndroom van Down.

De fase 1/2 klinische studie met AEF0217 is een monocentrisch, dubbelblind onderzoek waarin één dosis AEF0217 wordt vergeleken met placebo, na 28 dagen behandeling eenmaal daags bij ongeveer 45 deelnemers met het syndroom van Down. Het hoofddoel van de studie is de veiligheid en absorptie van AEF0217 te beoordelen en het zou ook de eerste aanwijzingen voor activiteit als behandeling voor de cognitieve stoornissen van het syndroom van Down kunnen opleveren. De eerste patiënt is gerekruteerd door de teams van Prof. Rafael de la Torre Fornell van het Hospital del Mar Medical Research Institute (IMIM) in Barcelona (Spanje).

Afhankelijk van het tempo van de rekrutering zou de studie in het tweede kwartaal van 2023 voltooid moeten zijn.