Algernon Pharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (oU.S. FDAo) weesgeneesmiddelen heeft toegekend aan Ifenprodil als behandeling voor Idiopathische Pulmonale Fibrose (IPF). Ifenprodil is het enige actieve ingrediënt in NP-120, een NMDA-receptorantagonist en de belangrijkste klinische kandidaat van het bedrijf die wordt ontwikkeld voor de behandeling van IPF en chronische hoest. Het bedrijf sloot onlangs een Fase 2a-studie af met Ifenprodil bij patiënten met IPF. De studie voldeed aan het co-primaire IPF-eindpunt: patiënten die Ifenprodil kregen, ondervonden geen verslechtering van hun longfunctie en er werden ook aanzienlijke verbeteringen gezien in de frequentie van hun IPF-geassocieerde hoest. Bovendien werden verbeteringen waargenomen in de door de patiënt gerapporteerde metingen van de ernst van de hoest en de kwaliteit van leven. Ifenprodil werd in de studie ook veilig bevonden en goed verdragen. Het ondersteunen van de ontwikkeling en evaluatie van nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten via ODD is een prioriteit voor de Amerikaanse FDA en andere rechtsgebieden, waaronder Europa, die soortgelijke weesprogramma's hebben. De aanwijzing is
alleen beschikbaar voor zeldzame ziekten, door de Amerikaanse FDA gedefinieerd als ziekten waaraan minder dan 200.000 patiënten lijden in
de Verenigde Staten. Met ODD komen sponsors in aanmerking voor stimulansen zoals belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische proeven
en een vrijstelling van gebruikersvergoedingen. Als een product dat ODD ontvangt vervolgens wordt goedgekeurd, krijgt het zeven
jaar marktexclusiviteit, wat betekent dat de Amerikaanse FDA geen andere aanvragen mag goedkeuren, waaronder een volledige
New Drug Application, voor hetzelfde product in dezelfde indicatie.