(Alliance News) - AstraZeneca PLC en Ionis Pharmaceuticals Inc hebben vrijdag het nieuws gevierd dat hun geneesmiddel eplontersen is goedgekeurd door de Amerikaanse Food & Drug Administration.

AstraZeneca, gevestigd in Cambridge, Engeland, zei dat eplontersen, merknaam Wainua, nu is goedgekeurd in de VS voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen, ook wel hATTR-PN of ATTRv-PN genoemd.

Het nieuws markeert de allereerste wettelijke goedkeuring van Wainua en het is de enige goedgekeurde ATTRv-PN-behandeling die zelf kan worden toegediend via een auto-injector.

Het farmaceutische bedrijf zei dat de goedkeuring gebaseerd was op positieve tussentijdse resultaten van de NEURO-TTRansform Fase 3 studie.

Na 35 weken toonde het onderzoek volgens AstraZeneca aan dat patiënten die met Wainua werden behandeld een consistent en aanhoudend voordeel lieten zien op de primaire eindpunten serum transthyretineconcentratie en neuropathiebeperking. De levenskwaliteit van de patiënten verbeterde ook.

ATTRv-PN, zo legde AstraZeneca uit, veroorzaakt binnen vijf jaar na diagnose schade aan de perifere zenuwen met motorische invaliditeit, en is zonder behandeling meestal fataal binnen tien jaar.

"De goedkeuring van Wainua door de FDA is een belangrijke mijlpaal voor mensen die leven met [ATTRv-PN], die nu een effectieve, goed verdragen behandeling zullen hebben... om deze verwoestende ziekte te bestrijden," zei Ionis Chief Executive Officer Brett Monia.

"Het is ook een cruciaal moment voor Ionis, omdat Wainua de eerste zal zijn in een gestage reeks van potentiële commerciële introducties voor het bedrijf."

AstraZeneca en Ionis zullen Wainua op de markt brengen voor de behandeling van ATTRv-PN in de VS, als onderdeel van een wereldwijde ontwikkelings- en commercialiseringsovereenkomst die onlangs is uitgebreid met exclusieve rechten voor AstraZeneca in Latijns-Amerika en alle andere landen buiten de VS.

AstraZeneca verwacht dat Wainua in januari 2024 in de VS beschikbaar komt.

De aandelen AstraZeneca noteerden vrijdag vroeg in Londen 0,8% lager op 10.392,00 pence per stuk.

Door Emma Curzon, verslaggever bij Alliance News

Reacties en vragen naar newsroom@alliancenews.com

Copyright 2023 Alliance News Ltd. Alle rechten voorbehouden.