Bayer AG bundelt zijn krachten met Acuitas Therapeutics Inc. De LNP-technologie van Acuitas zal de in vivo genbewerking- en eiwitvervangingsprogramma's van Bayer ondersteunen met als doel het specifiek afleveren van RNA-beladingen aan het gewenste doelorgaan, de lever. LNP's zijn sferische organen voor de toediening van geneesmiddelen die kunnen worden uitgerust met therapeutische nuttige ladingen voor intracellulaire toediening. De gepatenteerde LNP-technologie van Acuitas wordt gebruikt in meerdere vaccins en therapeutica in klinische ontwikkeling en werd ook gebruikt in enkele van de COVID-19 vaccins die werden goedgekeurd en toegediend aan mensen in 180 landen.

Deze aflevertechnologie beschermt de boodschapper-RNA (mRNA) payload na toediening, waardoor deze veilig en effectief in cellen kan worden afgeleverd. Naast mRNA kan Acuitas LNP worden gebruikt om een reeks verschillende nucleïnezuurtherapeutica af te leveren, waaronder small interfering RNA (siRNA), antisense oligonucleotiden en DNA. Door de ontwikkelings- en optie-licentieovereenkomst krijgen Bayer en zijn aan gentherapie gelieerde onderneming Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) toegang tot de zeer krachtige ioniseerbare lipidetechnologie en LNP-dragers van Acuitas voor de ontwikkeling van efficiënte, doelgerichte en voorbijgaande toediening van gen-editing RNA-componenten aan de lever.

Marktrijpheid in combinatie met aangetoonde schaalbaarheid van de productie zal de ontwikkeling stimuleren en heeft het potentieel om de weg naar de kliniek van de eerste in vivo genbewerkingprogramma's van Bayer en AskBio te versnellen. Financiële details werden niet bekendgemaakt. Genbewerking is de gerichte manipulatie van genetisch materiaal. Het maakt een reeks bewerkingen aan het DNA mogelijk die een breed scala aan therapeutische toepassingen mogelijk maken.

Genbewerking kan zowel binnen als buiten de patiënt worden toegepast om een verscheidenheid aan ziekten te behandelen en diverse klinische voordelen te bieden. Genbewerking als therapeutische behandeling van genetische ziekten kan ex vivo worden gebruikt om genetische disfuncties te behandelen, bijv. sikkelcelanemie waarbij de cellen van een patiënt ex vivo worden gemodificeerd en daarna opnieuw worden toegediend, of in vivo, waarbij modificaties direct in het menselijk lichaam worden aangebracht. Om de verschillende componenten die nodig zijn voor in vivo genbewerking op de juiste plaats in het lichaam van de patiënt af te leveren, kunnen transportvoertuigen zoals LNP's worden gebruikt.