Catalyst Pharmaceuticals, Inc. meldt dat het onlangs een type C-vergadering met de U.S. Food and Drug Administration heeft afgerond over zijn plannen om een supplemental New Drug Application (sNDA) in te dienen om de maximale dagelijkse dosis van FIRDAPSE® (amifampridine) te verhogen van 80 mg naar 100 mg voor de behandeling van het Lambert Eaton myasthenic syndrome (LEMS). Op basis van de ontvangen feedback van de bijeenkomst is Catalyst van mening dat het nu over de nodige informatie beschikt om de indiening van zijn sNDA voor goedkeuring van het in de handel brengen in de VS begin derde kwartaal van 2023 af te ronden. FIRDAPSE® (amifampridine) Tablets 10mg is momenteel in de VS goedgekeurd voor de behandeling van LEMS bij volwassenen en voor kinderen van zes tot zeventien jaar met een aangegeven maximale dagelijkse dosis van 80 milligram. Het Lambert-Eaton myasthenisch syndroom, of LEMS, is een zeldzame auto-immuun neuromusculaire aandoening die voornamelijk wordt gekenmerkt door spierzwakte van de ledematen.

De ziekte wordt veroorzaakt door een auto-immuunreactie waarbij antilichamen worden gevormd tegen spanningsgevoelige calciumkanalen op zenuwuiteinden, waardoor de kanalen worden beschadigd. Deze calciumkanalen zijn verantwoordelijk voor het transport van geladen calciumatomen die de biochemische machinerie activeren die verantwoordelijk is voor de afgifte van acetylcholine. Acetylcholine is de neurotransmitter die verantwoordelijk is voor het samentrekken van de spieren, en als er niet genoeg van deze neurotransmitter vrijkomt, leidt dit tot spierzwakte bij LEMS-patiënten.

Bovendien gaat LEMS vaak gepaard met een onderliggende maligniteit, meestal kleincellige longkanker (SCLC), en bij sommige mensen is LEMS het eerste symptoom van een dergelijke maligniteit.