Cereno Scientific AB heeft aangekondigd dat het bedrijf een verzoek heeft ingediend bij de FDA voor Expanded Access, ook wel "compassionate use" genoemd, voor het onderzoeksgeneesmiddel CS1 voor gebruik in een uitbreiding van de lopende Fase II studie waarin CS1 wordt geëvalueerd bij PAH. Het initiatief komt voort uit een verzoek van een onderzoeker in de lopende Fase II studie. Cereno heeft een verzoek ingediend bij de FDA onder de 'Uitgebreide toegang tot onderzoeksgeneesmiddelen voor behandelingsdoeleinden' voor uitgebreide toegang tot CS1, die in eerste instantie beperkt zal zijn tot patiënten die de Fase II studie in PAH hebben voltooid.

De uitgebreide toegang is een mogelijke weg voor een patiënt met een ernstige of onmiddellijk levensbedreigende ziekte om toegang te krijgen tot een onderzoeksgeneesmiddel voor behandeling buiten klinische studies om, wanneer er geen vergelijkbare of bevredigende alternatieve behandelingsopties beschikbaar zijn. Als Cereno's verzoek voor uitgebreide toegang tot CS1 wordt goedgekeurd door de FDA en vervolgens wordt goedgekeurd door de ethische commissies van de plaatselijke ziekenhuislocaties, zullen patiënten die de Fase II studie hebben afgerond, in overleg met de onderzoeker, de optie hebben om door te gaan met de behandeling met CS1 medicijnen. De uitgebreide toegang biedt Cereno de mogelijkheid om, volgens een formeel door de FDA goedgekeurd protocol, veiligheids- en werkzaamheidsgegevens te verzamelen over langdurige blootstelling aan CS1 bij patiënten.

Dit maakt het mogelijk om meer informatie te verzamelen over het gebruik van CS1 in deze patiëntengroep, wat latere potentiële aanvragen bij de FDA kan ondersteunen, zoals fast-track designation/breakthrough therapy en de aanvraag voor het verkrijgen van de IND-goedkeuring voor het starten van een Fase IIb/III-studie met CS1. Volgens de richtlijnen van de regelgeving heeft de FDA na ontvangst 30 dagen de tijd om de aanvraag te beoordelen. De Fase II studie van CS1 voor de zeldzame ziekte PAH wordt momenteel actief uitgevoerd in 10 gespecialiseerde klinieken in de VS en één nieuwe kliniek bevindt zich momenteel in een laat opstartstadium.

Het bedrijf heeft eerder dit jaar positieve bevindingen uit de lopende studie gerapporteerd die wijzen op een mogelijk positief effect van kandidaat-geneesmiddel CS1 bij patiënten met de ernstige zeldzame ziekte PAH. Ten eerste toonde een casestudie bij de eerste patiënt die de studie in een specifieke kliniek had voltooid, opmerkelijke gegevens over de werkzaamheid. Na 12 weken behandeling met CS1 vertoonde de patiënt een verlaging van de pulmonale druk met 30% en een verhoging van het hartminuutvolume met 20%.

De algemene functionele status van de patiënt was veranderd van NYHA/WHO functionele klasse II naar I aan het einde van de behandelingsperiode, wat betekent dat ze met CS1 een bijna normale functionele fysieke capaciteit had. Bovendien meldde Cereno in oktober 2023 dat een Data Quality Control Review (DQCR) met positieve bevindingen was afgesloten. De gegevenskwaliteit van de CardioMEMS-metingen werd bevredigend bevonden, met naleving van het studieprotocol en met tijdige gegevensoverdracht van het huis van de patiënt naar de kliniek.

De effectiviteitsbevindingen toonden een klinisch betekenisvolle verlaging van de pulmonale druk bij verschillende patiënten, opgenomen in de gegevenskwaliteitscontrole, van een vergelijkbare of grotere omvang als in de patiëntcasus.