Clene Inc. heeft samen met haar dochterondernemingen “Clene” en haar volledige dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc. nieuwe gegevens aangekondigd van de open-label uitbreiding van RESCUE-ALS die gepresenteerd zullen worden in een sessie op de 2022 American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting, die van 2 tot 7 april in Seattle zal plaatsvinden. De gegevens, die op 5 april in het Emerging Science Program te zien zijn, tonen een overlevingsvoordeel van 70% aan bij ALS-patiënten die aan de open-labelverlenging van RESCUE-ALS deelnamen (n=36, 90% van degenen die in aanmerking kwamen). Deze bijgewerkte tussentijdse analyse van de waargenomen overleving vergeleken met de geschatte mediane overleving afgeleid van het gevalideerde ENCALS-voorspellingsmodel was significant in het voordeel van de CNM-Au8-behandeling met een hazard ratio van 0,3 (wat overeenkomt met een 70% lager risico op sterfte) voor deelnemers die deelnamen aan de open-label uitbreiding (HR 0,3; p=0,006, log-rank test).

RESCUE-ALS was een fase 2 multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelgroep, placebogecontroleerde studie die de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van CNM-Au8 onderzocht bij 45 deelnemers met vroege ALS gedurende een 36 weken durende behandelingsperiode. De 36 weken durende geblindeerde periode van RESCUE-ALS toonde significante voordelen met CNM-Au8 behandeling: vertraging van de ALS ziekteprogressie (p=0,0125), afname van het aandeel deelnemers met een 6-punts achteruitgang op de ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R) (p=0,035), en verbetering van de kwaliteit van leven zoals gemeten door de ALS Specific Quality of Life (ALSSQOL-SF) vragenlijst (p=0,018). Bovendien bleek CNM-Au8 goed verdragen te worden, waarbij geen veiligheidssignalen werden vastgesteld gedurende 96 weken behandeling.

CNM-Au8 is een orale suspensie van gouden nanokristallen, ontwikkeld om de gezondheid en de functie van de neuronen te herstellen door de energieproductie en het energiegebruik te verhogen. De katalytisch actieve nanokristallen van CNM-Au8 drijven kritische cellulaire energieproducerende reacties aan die neuroprotectie en remyelinisatie mogelijk maken door de weerstand van neuronen en gliacellen tegen ziekterelevante stressfactoren te verhogen. CNM-Au8® is een federaal gedeponeerd handelsmerk van Clene Nanomedicine Inc.