CNS Pharmaceuticals, Inc. heeft een klinische update verstrekt voor haar lopende klinische studie waarin Berubicin wordt geëvalueerd voor de behandeling van terugkerende GBM, een agressieve en ongeneeslijke vorm van hersenkanker. Deze potentieel cruciale, wereldwijde studie van Berubicin is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerend GBM (WHO graad IV) na falen van de standaard eerstelijnstherapie en vergeleken met lomustine als standaardbehandeling (SOC). Het primaire eindpunt van de studie is de totale overleving (OS), een streng eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologische geneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm.

Het bedrijf heeft 46 klinische proeflocaties geopend van de ongeveer 60 geselecteerde locaties in de VS, Italië, Frankrijk, Spanje en Zwitserland. Het bedrijf kondigt aan dat de eerste klinische onderzoekslocatie in Italië geactiveerd is en dat de registratie en dosering van de eerste patiënt in Italië heeft plaatsgevonden. Tot nu toe zijn 180 van de verwachte 243 patiënten ingeschreven in het onderzoek.

Recente hoogtepunten inschrijving: Bereikte 74% inschrijving in de studie; Het tempo van de inschrijving versnelt snel met de eerste 75 patiënten die 18 maanden nodig hadden om zich in te schrijven, terwijl de tweede 75 patiënten er minder dan 6 maanden over deden om zich in te schrijven; In juni werden 25 patiënten ingeschreven; en de studie werd uitgebreid met de start van de inschrijving en dosering in Italië. Het bedrijf heeft nu de criteria bereikt die volgens het studieprotocol vereist zijn om een vooraf geplande, niet-bindende futiliteitsanalyse uit te voeren, die een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) zal beoordelen om te bepalen of de voortzetting van de studie zoals gepland wordt aanbevolen op basis van het feit dat Berubicin potentiële waarde heeft als tweedelijnsbehandeling voor patiënten met glioblastoma. CNS meldde eerder dat het bedrijf deze analyse zou uitvoeren nadat ten minste 50% van de patiënten in de populatie die geanalyseerd moest worden voor de interim-analyse (30-50% van het totale aantal patiënten voor deze studie) het primaire werkzaamheidseindpunt had bereikt, zoals voorzien in het studieprotocol.

De DSMB zal het aantal sterfgevallen in elke arm beoordelen om er zeker van te zijn dat de algehele overleving van patiënten die Berubicin krijgen ten minste statistisch significant vergelijkbaar is met die van patiënten die Lomustine krijgen. Aanvullende analyses zullen vergelijkingen van secundaire eindpunten omvatten, waaronder progressievrije overleving (PFS), responspercentages en veiligheidsbeoordelingen. Het bedrijf vertrouwt erop dat het de resultaten van de tussentijdse analyse voor het einde van het jaar openbaar zal maken.

De inschrijving gaat door tijdens de tussentijdse analyse. De FDA heeft CNS Pharmaceuticals de Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, waardoor er vaker interactie mogelijk is met het agentschap voor begeleiding bij het versnellen van het ontwikkelings- en beoordelingsproces. Daarnaast heeft het bedrijf van de FDA de Orphan Drug Designation ontvangen, die na goedkeuring van een NDA zeven jaar marktexclusiviteit kan bieden.