CNS Pharmaceuticals, Inc. kondigde de voltooiing aan van de geplande inclusie in de wereldwijde potentieel cruciale studie waarin Berubicin, het nieuwe anthracycline van het bedrijf en het eerste anthracycline dat de bloed-hersenbarrière lijkt te kunnen passeren, wordt geëvalueerd voor de behandeling van GBM, een agressieve en ongeneeslijke vorm van hersenkanker. De potentieel cruciale studie van Berubicin is een multicenter, open-label, gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek bij volwassen patiënten met terugkerende GBM (WHO graad IV) na falen van de standaard eerstelijnstherapie en vergeleken met lomustine. Voor het onderzoek zijn 247 patiënten ingeschreven op 46 klinische onderzoekslocaties in de VS, Italië, Frankrijk, Spanje en Zwitserland.

Het primaire eindpunt van de studie is Overall Survival (OS), een streng eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologische geneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm. Zoals aangekondigd op 18 december 2023, werd de tussentijdse analyse van de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens in de potentieel cruciale studie van BerubICin met succes afgerond. De aanbeveling van de onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) was dat de lopende, wereldwijde, potentieel cruciale studie van de Vennootschap met het onderzoeksmiddel Berubicin voor de behandeling van GBM ongewijzigd wordt voortgezet.

De aanbeveling volgt op de vooraf gespecificeerde futiliteitsanalyse van de DSMB van niet-geblindeerde (alleen voor de DSMB) werkzaamheids- en veiligheidsgegevens in het onderzoek van het bedrijf naar Berubicin versus Lomustine, een standaardbehandeling bij patiënten met terugkerende GBM. Om de voortzetting van de studie te ondersteunen, moest de werkzaamheid van Berubicin ten minste vergelijkbaar zijn met die van Lomustine op het primaire eindpunt (OS). De FDA heeft CNS Pharmaceuticals de Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, wat een frequentere interactie met het agentschap mogelijk maakt voor begeleiding bij het versnellen van het ontwikkelings- en beoordelingsproces.

Daarnaast heeft het bedrijf van de FDA de Orphan Drug Designation gekregen voor het gebruik van Berubicin voor de behandeling van kwaadaardig glioom, wat zeven jaar marktexclusiviteit kan opleveren na goedkeuring van een New Drug Application (NDA).