CNS Pharmaceuticals, Inc. kondigde de aanbeveling aan van de onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) dat de lopende wereldwijde, potentieel cruciale studie van het onderzoeksmiddel berubicine voor de behandeling van glioblastoma multiforme (GBM) ongewijzigd mag worden voortgezet. De aanbeveling volgt op de vooraf gespecificeerde futiliteitsanalyse van de DSMB van niet-geblindeerde (alleen voor de DSMB) werkzaamheids- en veiligheidsgegevens in de studie van Berubicin versus Lomustine, een standaardbehandeling voor patiënten met terugkerende GBM. Meer specifiek beoordeelde de DSMB het primaire eindpunt van algehele overleving (OS) en de secundaire effectiviteitsmaten progressievrije overleving (PFF) en algehele respons (ORR), evenals de veiligheidsgegevens bij evalueerbare patiënten.

Om voortzetting van de studie te ondersteunen, moest de werkzaamheid van berubicine ten minste vergelijkbaar zijn met die van lomustine wat betreft het primaire eindpunt (OS). De potentieel cruciale studie van Berubicin is een multicenter, open-label, gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek bij volwassen patiënten met terugkerende GBM (WHO graad IV) na falen van de standaard eerstelijnstherapie en vergeleken met lomustine. De totale overleving is een streng eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologische geneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm.

De FDA heeft CNS Pharmaceuticals de Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, wat een frequentere interactie met het agentschap mogelijk maakt voor begeleiding bij het versnellen van het ontwikkelings- en beoordelingsproces.