CNS Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat 200 van de verwachte 243 patiënten nu zijn ingeschreven in de lopende potentieel cruciale studie van het bedrijf waarin Berubicin wordt geëvalueerd voor de behandeling van terugkerende GBM, een agressieve en ongeneeslijke vorm van hersenkanker. Deze potentieel cruciale, wereldwijde studie van Berubicin is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerend GBM (WHO graad IV) na falen van de standaard eerstelijnstherapie en vergeleken met lomustine als standaardbehandeling (SOC). Het primaire eindpunt van de studie is de totale overleving (OS), een streng eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologische geneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm.

Het bedrijf heeft 46 klinische onderzoekslocaties geopend van de ongeveer 60 geselecteerde locaties in de VS, Italië, Frankrijk, Spanje en Zwitserland. De FDA heeft CNS Pharmaceuticals de Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, waardoor er vaker interactie mogelijk is met het agentschap voor begeleiding bij het versnellen van het ontwikkelings- en beoordelingsproces. Daarnaast heeft het bedrijf van de FDA de Orphan Drug Designation gekregen, die na goedkeuring van een NDA zeven jaar marktexclusiviteit kan bieden.

Berubicine is een anthracycline, een klasse van antikankermiddelen die tot de krachtigste chemotherapiemedicijnen behoren en werkzaam zijn tegen meer soorten kanker dan enige andere klasse van chemotherapeutische middelen. Anthracyclines zijn ontworpen om natuurlijke processen te gebruiken om desoxyribonucleïnezuur (DNA)-schade te induceren in kankercellen door de werking van topoisomerase II, een cruciaal enzym dat celdeling mogelijk maakt, te verstoren. De behandeling van hersenkankerpatiënten met berubicine bleek positieve reacties op te leveren, waaronder één duurzame complete respons in een Fase 1 klinische studie bij mensen, uitgevoerd door Reata Pharmaceuticals, Inc. Berubicin werd ontwikkeld door Dr. Waldemar Priebe, professor Medicinale Chemie aan de Universiteit van Texas MD Anderson Cancer Center.