CNS Pharmaceuticals, Inc. kondigde een door onderzoekers geïnitieerde Fase 1b/2 studie aan waarin de nieuwe anthracycline van de onderneming, Berubicin, wordt geëvalueerd. Deze studie zal worden uitgevoerd aan de Pommerse Medische Universiteit (PUM) in Szczecin, Polen. Het primaire eindpunt van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Berubicin in combinatie met andere cytostatica en het bepalen van de aanbevolen Fase 2-dosis (RP2D) van Berubicin. Patiënten die zijn ingeschreven in de door de onderzoeker geïnitieerde fase 1b/2-studie zullen Berubicine ontvangen in geëscaleerde doses in een versneld model waarbij één patiënt per cohort wordt toegewezen, waardoor het aantal patiënten dat mogelijk met subtherapeutische doses wordt behandeld, wordt beperkt. Het doel van de dosisescalatiestrategie is het evalueren van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT) en het vaststellen van de juiste dosis voor gebruik in Fase 2 (aanbevolen Fase 2-dosis, RP2D).

De aanvankelijke escalatie met 40% in de volgende cohorten zal gebaseerd zijn op veiligheidsbeoordelingen. Als een patiënt na afloop van een behandelingscyclus geen DLT's heeft, kan hij doorgaan naar het volgende dosisniveau en kunnen extra patiënten worden ingeschreven om hogere doses te onderzoeken. Als een patiënt DLT's krijgt, wordt dat doseringscohort uitgebreid tot 3 patiënten.

Als 2 patiënten DLT ontwikkelen, wordt de gegeven dosis als toxisch beschouwd en begint het volgende cohort met een 20% lagere dosis. Gezien de gegevens van de klinische studie van fase 1 bij patiënten met CNS-gliomen, zal de behandeling van patiënten met CNS-lymfomen beginnen met een hogere initiële dosis Berubicin (4,8 mg/m(2)). In totaal zullen ongeveer 60 patiënten worden ingeschreven.

De minimale deelname aan de studie voor een individuele patiënt bedraagt ongeveer 21 weken. Na het vervolgbezoek aan het einde van de behandeling zullen de patiënten een vervolgperiode van maximaal 3 jaar krijgen. Berubicin wordt momenteel door CNS Pharmaceuticals in een lopende, mogelijk cruciale wereldwijde studie geëvalueerd op werkzaamheid en veiligheid bij de behandeling van glioblastoma multiforme (GBM), een agressieve en ongeneeslijke vorm van hersenkanker.