CNS Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de eerste patiënt in Zwitserland is ingeschreven in de lopende potentieel cruciale wereldwijde studie van de onderneming waarin Berubicin wordt geëvalueerd voor de behandeling van terugkerende glioblastoma multiforme (GBM), een agressieve en ongeneeslijke vorm van hersenkanker. Het bedrijf heeft 40 klinische proeflocaties geopend van de 59 geselecteerde locaties in de VS, Italië, Frankrijk, Spanje en Zwitserland. Een vooraf geplande, niet-bindende futiliteitsanalyse zal worden uitgevoerd nadat ongeveer 30 tot 50% van alle geplande patiënten het primaire eindpunt hebben bereikt.

Dit onderzoek zal een aanvullende evaluatie van de veiligheid en secundaire werkzaamheidseindpunten omvatten. De inschrijving zal tijdens deze tussentijdse analyse niet worden onderbroken. Deze studie is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerende glioblastoma multiiforme (WHO graad IV) na falen van de standaard eerstelijnstherapie in vergelijking met de standaardzorg (SOC).

Het primaire eindpunt van de studie is Overall Survival (OS), een streng eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologische geneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm. De resultaten van de studie zullen Berubicin vergelijken met de huidige SOC (Lomustine), met een 2 tegen 1 randomisatie van patiënten om Berubicin of Lomustine te ontvangen. Het onlangs gewijzigde protocol breidt de ontvankelijkheid voor de studie uit tot patiënten die aanvullende behandelingen hebben gekregen als onderdeel van de eerstelijnstherapie voor hun ziekte, gezien de vooruitgang op dit gebied.

Deze wijziging werd doorgevoerd vanwege de complexiteit van nieuwe middelen die als onderdeel van de eerstelijnstherapie worden geïntroduceerd, waardoor een extra groep patiënten zich voor de studie kan inschrijven na wat meerdere procedures als hun initiële behandeling kunnen zijn. Ga voor meer informatie over deze studie naar clinicaltrials.gov en referentie-identificatie NCT04762069. De FDA heeft CNS Pharmaceuticals Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, waardoor vaker interactie met hen mogelijk is om begeleiding te bieden bij het versnellen van het ontwikkelings- en beoordelingsproces.

Bovendien heeft de onderneming de Orphan Drug Designation van de FDA ontvangen, die na goedkeuring van een NDA zeven jaar marktexclusiviteit kan bieden.