Dizal (Jiangsu) Pharmaceutical Co., Ltd. kondigde aan dat het Center for Drug Evaluation (CDE) van de China National Medical Products Administration (NMPA) de New Drug Application (NDA) voor Golidocitinib voor de behandeling van recidief of refractair perifeer T-cellymfoom (r/r PTCL) heeft geaccepteerd. De JAK/STAT-signaalroute speelt een essentiële rol in de pathogenese en progressie van verschillende hematologische maligniteiten, waaronder T-cel maligniteiten. Golidocitinib, de eerste en momenteel enige JAK1-only remmer in het NDA-stadium voor r/r PTCL, laat een veelbelovend potentieel zien in het remmen van tumorgroei en -proliferatie door zich te richten op de JAK/STAT-route.

De NDA-aanvraag voor golidocitinib wordt ondersteund door gegevens uit de JackPOT8 PARTB-studie, een multinationaal, centraal onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van golidocitinib bij patiënten met r/r PTCL. Het primaire eindpunt van de studie, objectieve respons (ORR) beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC), bereikte 44,3%, met een complete respons (CRR) van 23,9%. De werkzaamheid tegen tumoren werd waargenomen bij verschillende subtypen van PTCL en ongeacht de voorafgaande behandelingsgeschiedenis van de patiënten.

Het merendeel van de behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE's) kon in de kliniek gecontroleerd en goed beheerd worden. Deze bevindingen benadrukken de superieure werkzaamheid en veiligheid van golidOCitinib, waardoor het wordt gepositioneerd als een potentiële doorbraaktherapie voor patiënten met r/r PTCL. Bovendien is de klinische betekenis van golidocitinIB op grote schaal erkend op prestigieuze conferenties zoals ASCO, EHA, ICML en ASH met vijf mondelinge presentaties gedurende vier opeenvolgende jaren.

Onlangs werden de klinische Fase I-gegevens van golidocitinab voor de behandeling van r/rPTCL (JACKPOT8 PARTA) gepubliceerd in het collegiaal getoetste tijdschrift Annals of Oncology (Impact Factor: 51,8). Golidocitinib (DZD4205) Golidocitinib is de enige inhibitor uit de eerste klasse van Janus kinase 1 (JAK1) die momenteel wordt geëvalueerd in een wereldwijde, multicenter pivotale studie (JACKPOT8 PARTB) in r/r PTCL). Op de afsluitdatum van de gegevens van 16 februari 2023 heeft Golidocitinib robuuste en duurzame anti-tumoractiviteit aangetoond, met een ORR van 44,3% en een CRR van 23,9%.

Meer dan 50% van de patiënten met tumorremissie behaalde een complete respons. De mediane relatieve dosisintensiteit was 100%. Golidocitinib kreeg in februari 2022 Fast Track Designation van de Amerikaanse FDA voor de behandeling van r/RPTCL.

In september 2023 aanvaardde het COB de NDA voor de behandeling van r/r/r PTCL in februari 2022.