De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft dinsdag de behandeling van Eli Lilly voor de vroege ziekte van Alzheimer goedgekeurd, waardoor het de tweede therapie voor het vertragen van de progressie van de hersenverwoestende ziekte wordt die beschikbaar zal zijn voor Amerikaanse patiënten.

De goedkeuring voor donanemab, dat verkocht zal worden onder de merknaam Kisunla, volgde op de aanbevelingen van externe deskundigen van het agentschap, die unaniem het gebruik ervan steunden bij patiënten met de vroege ziekte van Alzheimer, en zeiden dat de voordelen van het medicijn zwaarder wogen dan de risico's.

Dit is echte vooruitgang," zei Joanne Pike van de Alzheimers Association. Het hebben van meerdere behandelingsopties is het soort vooruitgang waar we allemaal op hebben gewacht voor iedereen die geraakt, zelfs verblind, is door deze moeilijke en verwoestende ziekte.

Net als het rivaliserende geneesmiddel Leqembi van Eisai en Biogen, dat een jaar geleden werd goedgekeurd, is donanemab ontworpen om een aan Alzheimer gerelateerd eiwit, bèta amyloïde genaamd, uit de hersenen te verwijderen.

Een belangrijke onderscheidende factor voor donanemab is de eindige dosering van het medicijn, waardoor patiënten kunnen stoppen met de behandeling zodra hersenscans niet langer amyloïde plaques laten zien.

Lilly heeft haar geneesmiddel geprijsd op $695,65 per injectieflacon, of ongeveer $32.000 voor een behandeling van 12 maanden bestaande uit 13 infusies. Dat is iets hoger dan Leqembi van Eisai, dat $26.500 per jaar kost.

Volgens analist Evan Seigerman van BMO weerspiegelt de prijs het feit dat patiënten de behandeling kunnen stoppen in tegenstelling tot de chronische behandeling met Leqembi.

"De details van hoe het in de klinische praktijk zal uitpakken zijn nog onduidelijk, maar ik denk dat het veel geld zal besparen en dat patiënten dat veel prettiger zullen vinden," zei Dr. Erik Musiek, een neuroloog aan de Universiteit van Washington in het Barnes-Jewish Hospital.

"Ik denk dat dit, in combinatie met de maandelijkse dosering, dit een aantrekkelijke optie zal maken," voegde hij eraan toe.

In Lilly's grote trial in een laat stadium vertraagde donanemab de progressie van geheugen- en denkproblemen met 29% vergeleken met een placebo. Het veroorzaakte ook zwelling van de hersenen bij bijna een kwart van de patiënten en hersenbloeding bij bijna een derde, maar de meeste gevallen waren mild.

Net als bij Leqembi plaatste de FDA haar sterkste "boxed" veiligheidswaarschuwing op het voorschrijvingslabel van donanemab, waarin het risico van mogelijk gevaarlijke hersenzwelling en -bloeding wordt aangegeven.

Een belangrijk verschil is dat donanemab vijf MRI-scans vereist om op bijwerkingen te controleren, terwijl Leqembi er vier vereist, wat een voordeel zou kunnen zijn voor het geneesmiddel van Eisai in centra waar dergelijke scans schaars zijn, aldus Brian Abrahams, analist bij RBC Capital, in een onderzoeksnotitie.

Eisai en Biogen zijn begonnen met het indienen van gegevens bij de FDA ter ondersteuning van de goedkeuring van een maandelijkse onderhoudsdosis die als een IV-infuus moet worden toegediend, evenals een wekelijkse geïnjecteerde versie van Leqembi die patiënten thuis kunnen krijgen.

Het geneesmiddel van Lilly zal naar verwachting vooral gebruikt worden door patiënten die zijn ingeschreven bij het Medicare-gezondheidsplan van de Amerikaanse overheid voor mensen van 65 jaar en ouder. Medicare is vorig jaar begonnen met het vergoeden van medicijnen tegen Alzheimer die standaard door de FDA zijn goedgekeurd.

Morningstar-analist Damien Conover zei dat hij verwacht dat het geneesmiddel van Lilly een piekjaaromzet van meer dan $5 miljard zal genereren, en "een redelijk gelijkmatig verdeelde markt tussen donanemab en Biogens Leqembi."

Volgens de Alzheimer's Association hebben meer dan 6 miljoen Amerikanen de ziekte van Alzheimer. (Verslaggeving door Julie Steenhuysen in Chiccago, Deena Beasley in Los Angeles en Bhanvi Satija en Mariam Sunny in Bengaluru; Redactie door Bill Berkrot)