Hamlet Pharma heeft eerder de succesvolle afronding van een Fase I/II studie gemeld met een dosis van 1,7 mM Alpha1H. Hamlet Pharma is nu verheugd de succesvolle afronding van de dosis-escalatie uitbreiding van de Fase I/II studie te kunnen melden, waarbij sterkere effecten van Alpha1H voor belangrijke studieparameters zijn aangetoond. De resultaten zijn zeer bemoedigend voor het verdere werk naar Fase III studies. De tumoren werden sterker beïnvloed door Alpha1H bij hogere doses dan bij patiënten die werden behandeld met de lagere dosis, zoals blijkt uit een uitgebreidere uitscheiding van tumorcellen en tumorfragmenten in de urine van de patiënt. Zoals eerder aangetoond, vond er geen significante celafstoting of apoptose plaats in de placebogroep, hetgeen het effect van de behandeling bevestigt. Bij weefselanalyse werden tumorfragmentatie en afstoting van tumorfragmenten uit de resterende tumor waargenomen, met grote aangetaste gebieden. Naast de veranderingen in de tumoren werd een uitgesproken apoptotische reactie waargenomen in cellen en tumorfragmenten die door de behandelde patiënten werden afgestoten, hetgeen bevestigt dat Alpha1H de celdood in de tumor versnelt. Apoptose is een gunstige, niet-toxische vorm van celdood, en therapieën die apoptose induceren in groeiende tumoren zijn zeer wenselijk om de bijwerkingen van kankertherapie te beperken. Bovendien werd aangetoond dat de tumorfragmenten in urine grote hoeveelheden Alpha1H bevatten, hetgeen de efficiëntie bevestigt waarmee de hogere doses Alpha1H het tumorweefsel bereiken. De resultaten suggereren dat de opname van Alpha1H door tumorcellen een directe aanleiding is tot apoptose, fragmentatie van de tumor en het vrijkomen van de aangetaste tumorfragmenten in de urine. Studies naar dosisbepaling zijn essentieel om het potentieel van nieuwe geneesmiddelen te begrijpen en het optimale therapeutische venster te bepalen. De dosisafhankelijke toename van de therapeutische werkzaamheid onderstreept nog eens het potentieel van Alpha1-oleaat voor gebruik als geneesmiddel bij blaaskanker.