Ipsen S.A. heeft bekendgemaakt dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft aanbevolen geen vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van het onderzochte palovaroteen als behandeling voor de uiterst zeldzame botziekte fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). In de EU zijn er momenteel alleen symptomatische behandelingen voor FOP, die de vorming van extra-skeletaal bot bij patiënten met de aandoening niet verminderen. Ipsen zal verzoeken om een heroverweging van het CHMP-advies, op basis van wetenschappelijke gegevens uit het bestaande klinische testprogramma voor palovaroteen.

FOP veroorzaakt permanente en voortdurende nieuwe botvorming in zachte en bindweefsels, zoals spieren, pezen en ligamenten, een proces dat bekend staat als heterotope ossificatie (HO). Eenmaal gevormd is het onomkeerbaar. De gemiddelde leeftijd waarop de diagnose wordt gesteld is 5 jaar en uiteindelijk verkort FOP de mediane levensverwachting tot 56 jaar, omdat de vroegtijdige dood wordt veroorzaakt door botvorming rond de ribbenkast, wat leidt tot ademhalingsproblemen en hart- en vaatfalen.

FOP heeft een geschatte prevalentie van 1,36 per miljoen mensen en wereldwijd worden ongeveer 900 mensen gediagnosticeerd; het aantal bevestigde gevallen verschilt echter per land. Het CHMP-advies is gebaseerd op de beoordeling van de gegevens van MOVE, het eerste en grotere fase III-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van FOP. De primaire doelstellingen van MOVE waren het evalueren van de werkzaamheid van palovaroteen bij het verminderen van nieuw HO volume, zoals beoordeeld met behulp van computertomografie van het hele lichaam, in vergelijking met patiënten die niet worden behandeld buiten de standaardzorg uit de wereldwijde FOP natural history studie van Ipsen, en het evalueren van de veiligheid van onderzoekspalovaroteen bij volwassen en pediatrische patiënten met FOP.