Jazz Pharmaceuticals plc kondigde de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aan van een aanvullende Biologics License Application (sBLA) om een intramusculair (IM) doseringsschema voor Rylaze® (asparaginase erwinia chrysanthemi (recombinant)-rywn) op maandag/woensdag/vrijdag (MWF) toe te voegen. Rylaze is goedgekeurd voor gebruik in de VS als onderdeel van een chemotherapeutische behandeling met meerdere middelen voor de behandeling van acute lymfoblastische leukemie (ALL) en lymfoblastisch lymfoom (LBL) bij volwassen en pediatrische patiënten van één maand of ouder die overgevoeligheid hebben ontwikkeld voor asparaginase afkomstig van E. coli. Rylaze werd voor het eerst goedgekeurd in de VS in juni 2021 onder het FDA Real-Time Oncology Review (RTOR) programma.

De goedkeuring met een doseringsschema van 25 mg/m2 dat elke 48 uur IM wordt toegediend, voorzag in de onmiddellijke behoefte van patiënten aan een niet van E.coli afgeleide asparaginase behandelingsoptie, terwijl de klinische studie nog liep om aanvullende doserings- en toedieningsopties te evalueren. De MWF-doseringsoptie werd door de FDA goedgekeurd onder het RTOR-programma op basis van gegevens van het intramusculaire toedieningsgedeelte van de fase 2/3-studie (JZP458-201 of AALL1931), die werd ontwikkeld en uitgevoerd in nauwe samenwerking met de Children's Oncology Group (COG) en de basis vormde voor de initiële goedkeuring van Rylaze in juni 2021. Uit de resultaten blijkt dat een doseringsschema van 25 mg/m2 intramusculair toegediend op maandagochtend en woensdagochtend, en 50 mg/m2 toegediend op vrijdagmiddag een positief benefit-to-risk profiel liet zien, waarbij =90% van de patiënten bij simulatie een nadir serum asparaginase activiteit (NSAA) =0,1 U/mL bereikte.

In het algemeen was het veiligheidsprofiel van Rylaze consistent met de gerapporteerde veiligheidsinformatie voor patiënten met ALL/LBL die asparaginase kregen met combinatiechemotherapie. In het onderzoek werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen. Rylaze kreeg in juni 2021 de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van ALL/LBL en werd in juli 2021 toegevoegd aan de National Comprehensive Cancer Network® Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®).

Jazz voltooide ook de indiening van een sBLA bij de FDA die goedkeuring zoekt voor een intraveneuze toedieningsroute voor Rylaze, evenals de indiening van een Marketing Authorisation Application (MAA) bij het Europees Geneesmiddelenbureau voor JZP458.