Larimar Therapeutics, Inc. kondigt aan dat de Amerikaanse FDA de gedeeltelijke klinische stop heeft opgeheven die eerder was geplaatst op het klinische programma van het bedrijf voor nomlabofusp (CTI-1601). Nomlabofusp is momenteel in ontwikkeling voor de behandeling van patiënten met Ataxie van Friedreich (FA). Nomlabofusp is een nieuwe eiwitvervangingstherapie die ontworpen is om de onderliggende oorzaak van FA aan te pakken door frataxine af te leveren aan mitochondriën.

De FDA heeft de gedeeltelijke klinische stop opgeheven na een evaluatie van de gegevens van de onlangs voltooide, placebogecontroleerde Fase 2-studie met dosisverkenning van vier weken. De beoordeling omvatte gegevens van zowel de 25 mg als de 50 mg cohorten bij patiënten die gedurende 14 dagen dagelijkse dosering van nomlabofusp kregen, gevolgd door om de dag dosering tot dag 28. In het Fase 2 onderzoek naar dosisverkenning werd nomlabofusp over het algemeen goed verdragen gedurende de behandelingsperiode van vier weken.

Nomlabofusp had een voorspelbaar farmacokinetisch profiel en toonde dosisafhankelijke verhogingen van de frataxine-niveaus in huid en buccale cellen. Alle patiënten met kwantificeerbare niveaus bij baseline en dag 14 in het 50 mg cohort bereikten frataxine niveaus in huidcellen van meer dan 33% van het gemiddelde niveau dat op dag 14 werd waargenomen bij gezonde vrijwilligers, en 3 patiënten bereikten niveaus van meer dan 50% van het gemiddelde niveau bij gezonde vrijwilligers. De veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn, de farmacokinetiek en de frataxinespiegels in perifere weefsels na nomlabofusp worden momenteel geëvalueerd in de lopende OLE-studie bij patiënten met FA.

De OLE-studie zal aanvankelijk dagelijkse subcutane injecties van 25 mg nomlabofusp evalueren, zelf toegediend of toegediend door een zorgverlener. Larimar is van plan om de dosis te verhogen naar 50 mg in de OLE-studie na aanvullende karakterisering van frataxine PD bij de dosis van 25 mg. Verdere dosisescalatie boven 50 mg, indien nodig, vereist het indienen van aanvullende gegevens voor beoordeling door de FDA om de verhoogde dosis te ondersteunen.

Tussentijdse gegevens van de OLE-studie worden verwacht in het vierde kwartaal van 2024.