MAIA Biotechnology, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft toegekend aan THIO, een kankertelomeer-gerichte stof, voor de behandeling van glioblastoom. Volgens de aan de FDA gepresenteerde gegevens drong THIO met succes door de bloed-hersenbarrière (BBB) in syngene en gehumaniseerde muismodellen van telomeer-expressieve hersenkankers. De Orphan Drug Act van 1983 van de FDA werd ontworpen om de ontwikkeling te stimuleren van therapieën die veelbelovend zijn voor de behandeling van zeldzame (wees)ziekten of aandoeningen.

Het ODD-programma van de FDA biedt meerdere stimulansen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen financieel beter mogelijk te maken voor bedrijven, zoals tot zeven jaar marktexclusiviteit voor het goedgekeurde weesgeneesmiddel, tot 20 jaar lang 25% federaal belastingkrediet voor uitgaven voor klinisch onderzoek binnen de VS en vrijstelling van Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vergoedingen voor weesgeneesmiddelen, een waarde van ongeveer $2,9 miljoen in 2021. THIO-101 is een multicenter, open-label, dosisbepalende fase 2 klinische studie. Het proefontwerp heeft twee primaire doelstellingen: (1) het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van THIO toegediend als een antikankermiddel en een primair immuunactivator (2) het evalueren van de klinische werkzaamheid van THIO met gebruik van de Overall Response Rate (ORR) als primair klinisch eindpunt.

Bijvoorbeeld, alle verklaringen met betrekking tot (i) de start, timing, kosten, voortgang en resultaten van preklinische en klinische studies en de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's, (ii) het vermogen om productkandidaten door te laten stromen naar klinische studies en deze met succes te voltooien, (iii) de timing of waarschijnlijkheid van reglementaire deponeringen en goedkeuringen, (iv) het vermogen om productkandidaten te ontwikkelen, productkandidaten te ontwikkelen, te produceren en te commercialiseren en om het productieproces te verbeteren, (v) de snelheid en graad van marktacceptatie van de productkandidaten, (vi) de omvang en het groeipotentieel van de markten voor productkandidaten en de mogelijkheid om deze markten te bedienen, en (vii) de mogelijkheid om productkandidaten te laten doorstromen naar klinische studies en deze met succes te voltooien, (vii) de mogelijkheid om productkandidaten te laten doorstromen naar.