Milestone Pharmaceuticals Inc. kondigde de publicatie in The Lancet aan van de resultaten van de klinische Fase 3 RAPID-studie waarbij etripamil neusspray, de onderzochte calciumkanaalblokker van het bedrijf, wordt geëvalueerd bij patiënten met supraventriculaire tachycardie (PSVT). Fase 3 RAPID-onderzoek: Aan de multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde RAPID-studie namen 706 patiënten deel op klinische locaties in Noord-Amerika en Europa. Patiënten werden 1:1 gerandomiseerd om zelf een neusspray met etripamil of placebo toe te dienen, wanneer zij hiertoe werden aangezet door symptomen van PSVT, zonder medische controle en wanneer zich een episode voordeed tijdens de dagelijkse activiteiten.

Om het potentiële behandelingseffect van etripamil te maximaliseren, kregen patiënten die niet binnen 10 minuten verlichting van PSVT-symptomen ondervonden, opdracht om zelf een herhalingsdosis van het studiemedicijn toe te dienen. Gegevens van ambulante elektrocardiografie (ECG) voor en na het medicijn werden onafhankelijk beoordeeld in dit gebeurtenisgestuurde onderzoek. De belangrijkste bevindingen van het onderzoek die in de publicatie worden genoemd en die de mogelijke zelftoediening van etripamil buiten de gezondheidszorg ondersteunen, zijn samengevat: De RAPID-studie bereikte zijn primaire eindpunt, waarbij patiënten die etripamil innamen een zeer statistisch significant en klinisch betekenisvol verschil lieten zien in de tijd tot conversie van supraventriculaire tachycardie in vergelijking met placebo.

Een Kaplan Meier-analyse toonde aan dat een statistisch significant groter deel van de patiënten die etripamil innamen binnen dertig minuten converteerde in vergelijking met placebo (64,3% vs. 31,2%; hazard ratio [HR] = 2,62; 95% CI 1,66, 4,15; p < 0,001). Significante verminderingen in de tijd tot conversie bij patienten die etripamil gebruikten waren al vroeg duidelijk en waren duurzaam, en hielden aan gedurende het gehele observatievenster van de studie vergeleken met placebo, met een mediane tijd tot conversie van 17,2 minuten (95% CI= 13,4, 26,5) voor patienten behandeld met etripamil versus 53,5 minuten (95% CI= 38,7, 87,3) voor patienten behandeld met placebo.

Gegevens toonden een statistisch significante verbetering aan van meerdere gedefinieerde symptomen van PSVT bij patiÃ"nten die etripamil kregen in vergelijking met placebo, met behulp van een door patiÃ"nten gerapporteerde uitkomstvragenlijst (PRO). Vermindering van bezoeken aan de spoedeisende hulp en bijvoorbeeld behoefte aan intraveneuze behandelingen werd waargenomen, hoewel niet met statistische significantie in deze dataset alleen. De veiligheids- en verdraagzaamheidsgegevens van de RAPID-studie blijven de potentiële zelftoediening van etripamil ondersteunen, met bevindingen die consistent zijn met die waargenomen in eerdere onderzoeken.

De meest voorkomende random behandeling opkomende ongewenste voorvallen (RTEAE's), dit zijn ongewenste voorvallen (AE's) die zich binnen 24 uur na toediening van het studiemedicijn voordeden, waren gerelateerd aan de nasale toedieningsplaats. In het algemeen werden de meeste RTEAE's gemeld als licht (68%) tot matig (31%). Er werden geen ernstige GE's gemeld in verband met etripamil.

Zoals eerder gecommuniceerd, is Milestone van plan om in het derde kwartaal van 2023 een aanvraag voor een New Drug Application (NDA) in te dienen.