Milestone Pharmaceuticals Inc. kondigde positieve topline effectiviteits- en veiligheidsgegevens aan van de Fase 3 RAPID klinische studie van etripamil, de onderzochte calciumkanaalblokker van de onderneming, bij patiënten met paroxismale supraventriculaire tachycardie (PSVT). Aan de multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde RAPID-studie namen 706 patiënten deel op klinische locaties in Noord-Amerika en Europa. De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar een neusspray met etripamil of placebo zonder medisch toezicht.

Om het potentiële behandelingseffect van etripamil te maximaliseren, kregen patiënten die niet binnen 10 minuten verlichting van de symptomen ondervonden, opdracht om zelf een herhaalde dosis studiemedicijn toe te dienen. De RAPID-studie bereikte zijn primaire eindpunt, waarbij patiënten die etripamil gebruikten een zeer statistisch significant en klinisch betekenisvol verschil lieten zien in de tijd tot PSVT conversie in vergelijking met placebo. Een Kaplan Meier-analyse toont een statistisch significant groter deel van de patiënten die etripamil innamen en binnen dertig minuten converteerden in vergelijking met placebo (64,3% vs. 31,2%; hazard ratio [HR]).

31,2%; hazard ratio [HR] = 2,62; 95% CI 1,66, 4,15; p < 0,001). Bovendien was de mediane tijd tot conversie voor patiënten in RAPID die etripamil innamen drie keer zo snel als voor patiënten die placebo innamen. Statistisch significante verminderingen in de tijd tot conversie bij patiënten die etripamil namen waren al vroeg duidelijk en hielden aan gedurende de gehele observatieperiode van het onderzoek in vergelijking met placebo.

De veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens van de RAPID-studie blijven het potentiële zelfgebruik van etripamil ondersteunen, met bevindingen die overeenkomen met die waargenomen in eerdere studies. De meest voorkomende Randomized Treatment Emergent adverse Events (RTEAEs), bijwerkingen (AEs) die zich binnen 24 uur na toediening van het studiegeneesmiddel voordeden, hielden verband met de nasale toedieningsplaats. In het algemeen werden de meeste RTEAE's gerapporteerd als licht (68%) tot matig (31%).

Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld in verband met etripamil. Tot op heden heeft het totale klinische PSVT-programma van het bedrijf geresulteerd in meer dan 1.600 unieke blootstellingen van patiënten aan doses etripamil van 70 mg. Analyses van samengevoegde gegevens van de NODE-301 en RAPID studies tonen aan dat etripamil behandeling zorgde voor een statistisch significante vermindering van het gebruik van aanvullende medische interventies, en een statistisch significante vermindering van bezoeken aan de spoedeisende hulp.

De volledige resultaten van de Fase 3 RAPID klinische studie zullen naar verwachting worden gepresenteerd op een komende medische bijeenkomst en ter publicatie worden voorgelegd aan een peer-reviewed tijdschrift. Zoals eerder gecommuniceerd, gelooft het bedrijf dat de resultaten van de RAPID-studie samen met de gegevens van de reeds voltooide NODE-301 studie kunnen voldoen aan de werkzaamheidsvereisten voor de indiening van een New Drug Application (NDA) voor etripamil bij patiënten met PSVT. Het bedrijf blijft patiënten opnemen in de open-label NODE-303 veiligheidsstudie en is van plan om medio 2023 een NDA-aanvraag in te dienen, in afwachting van feedback van het agentschap.