OKYO Pharma Limited kondigt aan dat haar eerste kandidaat-geneesmiddel OK-101, momenteel in een 240-patiënten dubbelblind placebogecontroleerd fase 2-onderzoek bij patiënten met DED, momenteel een positief veiligheidsprofiel laat zien in het lopende onderzoek. De patiënten gaan door met de studie en de dubbelblinde procedures zijn nog steeds van kracht totdat alle patiënten de doseringsduur van 12 weken hebben voltooid. OKYO zal de voortgang van het onderzoek en het veiligheidsprofiel blijven volgen tot de publicatie van top-line gegevens in december 2023.

De toewijzing van 240 DED-patiënten voor behandeling is nu voltooid, waarbij 230 (95%) patiënten 4 weken dosering hebben voltooid, 174 patiënten (72%) 8 weken dosering hebben voltooid en 17 patiënten 12 weken dosering hebben voltooid. OK-101 wordt goed verdragen, met patiënten die de studie zonder dosisverandering voortzetten. Een belangrijke voorwaarde voor de goedkeuring van een geneesmiddel is niet alleen de werkzaamheid bij de behandeling van de ziekte, maar ook de verdraagbaarheid, vooral bij chronische aandoeningen waarbij de dosering van het geneesmiddel naar verwachting jaren zal duren.

In dat geval wordt het bijwerkingenprofiel een grote zorg, en hoewel het nog vroeg is in de evaluatie van OK-101 in de huidige Fase 2 studie, is het bedrijf bemoedigd door wat het ziet bij de toediening van OK-101 aan patiënten met DED. Bovendien is het bedrijf zeer tevreden met het lage aantal uitvallers in deze lopende studie en met de hoge retentiegraad van 72% na 8 weken. De Fase 2 klinische studie is een cruciale stap in de ontwikkeling van OK-101 en evalueert de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid ervan in de populatie van 240 DED-patiënten die deel uitmaken van deze studie Zonder de gegevens te ontblinden, zijn we verheugd te kunnen vaststellen dat OK-101 een zeer gunstig veiligheidsprofiel vertoont bij DED-patiënten.

DED is een veel voorkomende aandoening die optreedt wanneer iemands tranen niet in staat zijn om de ogen voldoende te smeren. Deze aandoening treft ongeveer 49 miljoen mensen in de Verenigde Staten alleen en is moeilijk te diagnosticeren en te behandelen door de multifactoriële aard van de aandoening. Verschillende factoren kunnen tot deze aandoening leiden, waaronder leeftijd, geslacht, bepaalde medische aandoeningen, verminderde traanproductie en traanfilmdisfunctie.

Instabiliteit van de traanfilm leidt meestal tot ontstekingen en schade aan het oogoppervlak en pijn. Deze fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie is ontworpen om ongeveer 240 proefpersonen met DED in te schrijven die willekeurig verdeeld worden in 3 cohorten van 80 patiënten. Deelnemers werden geselecteerd op basis van specifieke in- en exclusiecriteria.

De drie cohorten omvatten één cohort dat met placebo werd behandeld, een tweede cohort dat met 0,05% OK-101 werd behandeld en een derde cohort dat 0,1% OK-101 kreeg. Het geneesmiddel en placebo worden respectievelijk tweemaal daags in beide ogen toegediend gedurende 12 weken. De duur van de behandeling van een patiënt is ongeveer 14 weken, inclusief een inloopperiode van 2 weken om het placebo-effect tegen te gaan, wat gebruikelijk is bij onderzoeken met een pijncomponent, gevolgd door 12 weken dosering of behandeling.

Het protocol voor de studie omvat twee vooraf gespecificeerde primaire eindpunten en een aantal secundaire eindpunten. OK-101 is een met lipiden geconjugeerde chemerinpeptideagonist van de ChemR23 G-proteïnegekoppelde receptor die typisch voorkomt op immuuncellen van het oog die verantwoordelijk zijn voor de ontstekingsreactie. OK-101 werd ontwikkeld met behulp van een membraan-verankerde-peptidetechnologie (MAP) om een nieuw langwerkend kandidaat-geneesmiddel te produceren voor de behandeling van droge-ogensaandoeningen.

Van OK-101 is aangetoond dat het ontstekingsremmende en pijnverminderende activiteiten heeft in muismodellen van respectievelijk droge ogen en neuropathische pijn aan het hoornvlies, en het is ontworpen om uitwassen tegen te gaan door de opname van een lipide ''anker'' in de geneesmiddelmolecule om de verblijftijd van OK-101 in de oculaire omgeving te verbeteren. OK-101 bevindt zich momenteel in een Fase 2, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in meerdere centra voor de behandeling van droge ogen.