Processa Pharmaceuticals, Inc. kondigde positieve resultaten aan over de klinische symptomen van gastroparese in een fase 2A-studie van 4 weken met PCS12852, dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met gastroparese. De studie was een placebogecontroleerde, gerandomiseerde, dosis-respons studie om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van twee doseringsschema's van PCS12852 versus placebo te evalueren (clinicaltrials.gov identifier NCT05270460). Processa kondigde eerder een verbetering aan van het primaire eindpunt van de studie, de maagledigingssnelheid, bij patiënten die een dagelijkse dosis van 0,5 mg PCS12852 kregen.

De resultaten van deze Fase 2A studie toonden ook aan dat klinisch significante verbeteringen in gastroparese symptomen optraden bij meer patiënten (d.w.z. een groter percentage patiënten) die de dagelijkse dosis PCS12852 van 0,5 mg kregen dan de dagelijkse dosis placebo. Het onderzoek omvatte 25 patiënten met matige tot ernstige gastroparese die een dagelijkse dosis PCS12852 (0,1 mg of 0,5 mg) of een placebo kregen. Drie patiënten vielen uit de studie.

Twee patiënten bevonden zich in de 0,5 mg groep (één vanwege milde-matige bijwerkingen en één gaf geen reden op) en één in de 0,1 mg groep (de reden werd niet door de patiënt opgegeven). Gastroparese symptomen werden beoordeeld met behulp van de American Neurogastroenterology and Motility Society Gastroparesis Cardinal Symptom Index Daily Diary (ANMS GCSI-DD), een gevalideerd patiënt-gerapporteerd uitkomstinstrument dat de dagelijkse kernsymptomen van gastroparese vastlegt. Publicaties hebben verklaard dat een vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van meer dan 0,5 in de totale ANMS GCSI-DD-score klinisch significant is (Revicki 2012; Parkman 2018).

De totale GCSI-score is het totaal van 5 symptoom-subscores, waaronder misselijkheid, braken, vroege verzadiging, postprandiale volheid en pijn in de bovenbuik. Hoewel het onderzoek niet was gemotoriseerd om een statistisch significant verschil met de placebo aan te tonen, had 100% van de patiënten die van dag 22-28 de 0,5 mg dagelijkse dosis PCS12852 en geen reddingsmedicatie kregen, een klinisch betekenisvolle vermindering van de totale ANMS GCSI-DD-score (d.w.z. een vermindering van meer dan 0,5 ten opzichte van de uitgangswaarde), terwijl slechts 57% van de placebogroep een klinisch betekenisvolle vermindering had. Bovendien was de omvang van de verbetering voor de totale ANNMS GCSI-DD score en voor de subscores groter voor de 0,5 mg PCS12852 groep dan voor de placebogroep.

De 0,1 mg PCS12852 dagelijkse dosis groep vertoonde weinig tot geen verbetering in gastroparese symptomen. PCS12852 bleek over het algemeen goed te worden verdragen, waarbij de meeste AEs voorkwamen in de 0,5 mg dosisgroep en van lichte of matige kwaliteit waren. Er werden geen klinisch significante cardiovasculaire, onverwachte, ernstige of ernstige bijwerkingen gemeld tijdens de studie. Met deze positieve resultaten van de Fase 2A studie zal Processa de Fase 2B studie ontwerpen en indienen bij hun IND.

Afhankelijk van prioriteiten, financiering en licentie-/partnerschapsmogelijkheden zou een Fase 2B-studie in 2023 van start kunnen gaan.