Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en Sanofi hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration Dupixent® (dupilumab) heeft goedgekeurd voor de behandeling van pediatrische patiënten in de leeftijd van 1 tot 11 jaar, met een gewicht van ten minste 15 kg, met eosinofiele oesofagitis (EoE). Dupixent is nu het eerste en enige geneesmiddel dat in de VS is goedgekeurd en specifiek is geïndiceerd voor de behandeling van deze patiënten. Deze goedkeuring breidt de initiële FDA-goedkeuring voor EoE in mei 2022 uit voor patiënten van 12 jaar en ouder met een gewicht van minstens 40 kg.

De FDA beoordeelde Dupixent voor deze uitgebreide indicatie onder Priority Review, dat is voorbehouden aan geneesmiddelen die een potentieel significante verbetering van de werkzaamheid of veiligheid betekenen bij de behandeling van ernstige aandoeningen. EoE is een chronische, progressieve ziekte die geassocieerd wordt met type 2 ontstekingen die vermoedelijk verantwoordelijk zijn voor het beschadigen van de slokdarm en het belemmeren van de werking ervan. EoE kan het vermogen van een kind om te eten ernstig beïnvloeden en het kan last hebben van brandend maagzuur, braken, buikklachten, slikproblemen, voedselweigering en groeiachterstand.

Deze symptomen kunnen hun groei en ontwikkeling negatief beïnvloeden. Continue behandeling van EoE kan nodig zijn om het risico op complicaties en ziekteprogressie te verminderen. Ongeveer 21.000 kinderen jonger dan 12 jaar in de VS worden momenteel behandeld voor EoE met niet-goedgekeurde therapieën.

De werkelijke prevalentie van kinderen met deze ziekte is echter waarschijnlijk hoger, aangezien symptomen verward kunnen worden met andere aandoeningen en er vertragingen zijn bij de diagnose. De goedkeuring van de FDA is gebaseerd op gegevens van het Fase 3 EoE KIDS-onderzoek met twee delen (deel A en deel B) waarin de werkzaamheid en veiligheid van Dupixent werd geëvalueerd bij kinderen van 1 tot 11 jaar met EoE. Na 16 weken bereikte 66% van de kinderen die Dupixent kregen in een hogere dosering op basis van gewicht (n=32) histologische ziekteremissie (=6 eosinofielen/hoogvermogensveld), het primaire eindpunt, vergeleken met 3% voor placebo (n=29).Histologische remissie bleef aanhouden op week 52, bij 17 van de 32 (53%) kinderen die behandeld werden met Dupixent in Deel A en B. Histologische remissie werd ook bereikt op week 52 bij 8 van de 15 (53%) kinderen die overschakelden op Dupixent van placebo in Deel B. Daarnaast werd een grotere afname van het aantal dagen met een of meer tekenen van EoE op basis van de Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire-caregiver version (PESQ-C) waargenomen bij kinderen die na 16 weken met Dupixent werden behandeld in vergelijking met placebo. Het veiligheidsprofiel van Dupixent dat na 16 weken werd waargenomen bij kinderen in de leeftijd van 1 tot 11 jaar met een gewicht van ten minste 15 kg was over het algemeen vergelijkbaar met het veiligheidsprofiel van Dupixent dat na 24 weken werd waargenomen bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met EoE.

De meest voorkomende bijwerkingen (=2%) die vaker werden waargenomen met Dupixent dan met placebo waren injectieplaatsreacties, infecties van de bovenste luchtwegen, artralgie (gewrichtspijn) en herpesvirusinfecties. In EoE KIDS deel B werd één geval van helminth-infectie gemeld in de Dupixent-arm.