SELLAS Life Sciences Group, Inc. heeft aangekondigd dat de Europese Commissie, op basis van een positief advies van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), de aanwijzing als weesgeneesmiddel (ODD) heeft toegekend aan SLS009, een nieuwe en zeer selectieve CDK9-remmer, voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML). De aanwijzing als weesgeneesmiddel in de Europese Unie (EU) wordt toegekend door de Europese Commissie op basis van een positief advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen van de Europese Medische Associatie (EMA). De aanwijzing als weesgeneesmiddel van de EMA is beschikbaar voor bedrijven die behandelingen ontwikkelen voor levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoeningen waaraan minder dan vijf op de 10.000 personen in de EU lijden.

Geneesmiddelen die voldoen aan de aanwijzingscriteria van de EMA komen in aanmerking voor financiële en regelgevende stimulansen, waaronder een periode van 10 jaar marktexclusiviteit in de EU na goedkeuring van het product, protocolassistentie van de EMA tegen gereduceerde kosten tijdens de productontwikkelingsfase en toegang tot gecentraliseerde marketingautorisatie. De behandeling moet ook aanzienlijk voordeel opleveren voor mensen die aan de aandoening lijden. De Fase 2a klinische studie van SLS009 is een open-label, enkelarmig, multi-center onderzoek ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van SLS009 in combinatie met aza/ven op twee dosisniveaus, 45 en 60 mg, te evalueren.

In het doseringscohort van 60 mg werden patiënten gerandomiseerd naar een dosis van 60 mg eenmaal per week of een dosis van 30 mg tweemaal per week. De beoogde respons bij het optimale dosisniveau is 20% met een beoogde mediane overleving van meer dan 3 maanden. De ASXL1-mutatie is geïdentificeerd als de meest veelbelovende doelwitmutatie op basis van de biologie van de mutatie en het werkingsmechanisme van SLS009 dat tot nu toe door de klinische resultaten is bevestigd.

De studie gaat verder met de inschrijving in twee cohorten, die beide patiënten met myelodysplasie-gerelateerde mutaties inschrijven, de ene met ASXL1-mutaties en de andere met andere myelodysplasie-gerelateerde mutaties dan ASXL1.