De raad van bestuur van Shanghai Henlius Biotech, Inc. kondigde aan dat onlangs de eerste patiënt is gedoseerd in de fase 2 klinische studie van HLX208 (BRAF V600E INHIBITOR) van de onderneming, voor de behandeling van volwassen Langerhans Cel Histiocytose (LCH) en de ziekte van Erdheim-Chester (ECD) met BRAF V600E mutatie op het vasteland van China (met uitzondering van de regio's Hong Kong, Macao en Taiwan). Deze single-arm, open-label, multicenter, fase 2-studie heeft tot doel de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetische profielen van HLX208 te evalueren bij volwassen patiënten met BRAF V600E gemuteerde Langerhans Cel Histiocytose (LCH) en de ziekte van Erdheim-Chester (ECD). Het primaire doel van deze studie is om de werkzaamheid van HLX208 te evalueren bij BRAF V600E gemuteerde patiënten met de twee hierboven vermelde zeldzame ziekten. Het primaire eindpunt van deze studie is objectieve respons (ORR), beoordeeld door het onafhankelijke beoordelingscomité (IRC) volgens PERCIST v1.0. De secundaire eindpunten van deze studie omvatten ORR beoordeeld door onderzoekers per PERCIST v1.0, ORR beoordeeld door IRC en onderzoekers per RECIST v1.1, ziektecontrolepercentage (DCR), 1-jaars progressievrije overlevingskans (1-jaars PFSR), 1-jaars algehele overlevingskans (1-jaars OSR), veiligheid en farmacokinetische kenmerken, enz. Op de datum van deze bekendmaking zijn in China onder meer Zobovolt® van Roche Pharma (Schweiz) Ltd. en Tefila® van Novartis AG op de markt gebracht. Er zijn geen geneesmiddelen tegen BRAF-mutanten die in China zijn goedgekeurd voor de behandeling van Langerhans Cel Histiocytose (LCH) en de ziekte van Erdheim-Chester (ECD) met BRAF V600E-mutatie bij volwassenen. Volgens de informatie van IQVIA CHAP ('s werelds grootste leverancier van professionele informatie en strategische consultancydiensten in de gezondheidszorg; IQVIA CHPA-gegevens vertegenwoordigen de geneesmiddelenverkoopmarkt van ziekenhuizen met meer dan 100 bedden in China. De werkelijke verkoop van verschillende geneesmiddelen kan in verschillende mate afwijken van de IQVIA CHPA-gegevens vanwege hun verschillende verkoopdistributiekanalen), bedroeg de verkoop van op BRAF-mutanten gerichte geneesmiddelen in China in 2020 en de eerste helft van 2021 respectievelijk ongeveer 85,03 miljoen RMB en 46,66 miljoen RMB.