Sirnaomics Ltd. kondigde de toediening aan van de dosis voor de eerste proefpersoon in een Amerikaanse Fase I klinische studie van het systemische siRNA (small interfering RNA) therapeuticum van het bedrijf, STP707, voor de behandeling van leverfibrose bij primaire scleroserende cholangitis met intraveneuze (IV) toediening. De single-center, gerandomiseerde, dosis-escalatie, sequentiële cohortstudie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van STP707, intraveneus toegediend bij gezonde vrijwilligers als een enkele oplopende dosis. De proefpersonen worden in vier cohorten verdeeld, waarvan cohort A een dosis van 3mg via IV-infusie zal ontvangen, cohort B 6mg, cohort C 12mg, en cohort D 24mg.

Voor de studie worden maximaal 50 gezonde proefpersonen tussen de 18 en 55 jaar oud ingeschreven. Over STP707: STP707 bestaat uit twee siRNA-oligonucleotiden, gericht tegen respectievelijk TGF-ß1 en COX-2 mRNA, geformuleerd in nanodeeltjes met een Histidine-Lysine Co-Polymeer (HKP+H) peptide als drager. De specifieke dragerpeptide verschilt van de drager die gebruikt wordt in het STP705-product van de onderneming.

Van elke afzonderlijke siRNA werd aangetoond dat hij de expressie van zijn doel-mRNA's remt, en het combineren van de twee siRNA's geeft een synergistisch effect dat pro-inflammatoire factoren vermindert. Overexpressies van TGF-ß1 en COX-2 zijn goed gekarakteriseerd in het spelen van belangrijke regulerende rollen bij tumorigenese. In preklinische studies met STP707 resulteerde IV toediening in een knock-down van TGF-ß1 en COX-2 genexpressies in verschillende organen, waaronder lever en long.

Bovendien had STP707 in preklinische modellen antitumoractiviteit in verschillende vaste tumortypes.