Solid Biosciences Inc. heeft aanvullende positieve eenjarige gegevens gemeld van de IGNITE DMD fase I/II klinische studie van haar microdystrofine gentherapie, SGT-001, voor het functionele eindpunt van de 95(e) centiel stapsnelheid (SV95C). SV95C is een objectieve beoordeling van piek ambulante prestaties die door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is aanvaard als een gekwalificeerd secundair eindpunt voor Duchenne-patiënten van vijf jaar en ouder. Deze beoordeling vertegenwoordigt de snelste spontane stappen in het dagelijkse leven van een patiënt, vastgelegd in een realistische omgeving met behulp van het ActiMyo draagbare apparaat dat door SYSNAV is ontwikkeld.

In de IGNITE DMD klinische studie verbeterden patiënten die SGT-001 kregen na één jaar ten opzichte van de uitgangswaarde in SV95C, terwijl een in de studie opgenomen controlepatiënt en gegevens uit de natuurlijke historie beide een afname lieten zien over dezelfde periode. IGNITE DMD-patiënten lieten gemiddelde verbeteringen in SV95C zien van 8,8%-9,5% ten opzichte van de uitgangswaarde, 23,9% -24,6% ten opzichte van de natuurlijke historie en 26,0%-26,7% ten opzichte van de controlepatiënt.