SYNDAX PHARMACEUTICALS, INC. Syndax Pharmaceuticals kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Priority Review heeft toegekend voor haar New Drug Application (NDA) voor revumenib, de first-in-class menineremmer van de onderneming, voor de behandeling van volwassen en pediatrische recidief of refractaire (R/R) KMT2A-rearranged (KMT2Ar) acute leukemie. De NDA-aanvraag wordt beoordeeld onder het Real-Time Oncology Review Program (RTOR) van de FDA en er is een PDUFA-doelactiedatum (Prescription Drug User Fee Act) aan toegekend van 26 september 2024. RTOR zorgt voor een efficiëntere beoordeling en nauwe samenwerking tussen de sponsor en de FDA gedurende het indieningsproces, wat in het verleden heeft geleid tot snellere goedkeuringen.
De indiening van de NDA wordt ondersteund door positieve gegevens van de cruciale AUGMENT-101 studie met revumenib bij volwassen en pediatrische patiënten met KMT2Ar acute myeloïde leukemie (AML) en acute lymfoïde leukemie (ALL). Positieve topline resultaten van de Fase 2 AUGMENT-101 studie in R/R KMT2Ar acute myeloïde leukemie, waaruit bleek dat de studie aan het primaire eindpunt voldeed, werden gepresenteerd op de 65e jaarvergadering van de American Society of Hematology en gegevens van het Fase 1-gedeelte van AUGMENT-101 in acute leukemie werden gepubliceerd in Nature. Revumenib kreeg van de FDA en de Europese Commissie het predikaat weesgeneesmiddel voor de behandeling van patiënten met AML en het predikaat Fast Track van de FDA voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met R/R acute leukemieën met een KMT2A-herschikking of NPM1-mutatie.
Revumenib kreeg van de FDA Breakthrough Therapy Designation (BTD) voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met R/R acute leukemieën met een KMT2A-herschikking of NPM1-mutaties. Revumenib kreeg van de FDA een doorbraaktherapie-aanwijzing (BT D) voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met K MT2A acute myeloïde leukemie (AML) en acute lymfoïde leukemie (ALL). Positieve resultaten van de Fase 2-studie AugMENT-101 in R-R KMT2Ar acute leukemie, waaruit blijkt dat de studie het primaire eindpunt heeft gehaald, werden gepresenteerd op de jaarvergadering van de 65% American Society of Hematology en gegevens van het Fase 1-gedeelte van AUGMENT- 101 in acute leukemie werden gepubliceerd in Nature.
Revumenib werd door de FDA en de Europese Commissie aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van patiënten met AM L en Fast Track aangewezen door de FDA voor de behandeling van volwassen eniatrische patiënten met R/R acute leukemieën met een KMT2A-herschikking of NPM1-mutatie.
