Taysha Gene Therapies, Inc. kondigt aan dat Health Canada toestemming heeft gegeven voor het wijzigen van het protocol van de lopende REVEAL Fase 1/2 studie voor volwassenen waarin TSHA-102 wordt geëvalueerd, zodat ook patiënten van 12 jaar en ouder met het Rett-syndroom in aanmerking komen. TSHA-102 wordt geëvalueerd in de REVEAL Fase 1/2 studie bij volwassenen in Canada, een first-in-human, open-label, gerandomiseerde, dosis-escalatie en dosis-uitbreidingsstudie die de veiligheid en de voorlopige werkzaamheid van TSHA-102 evalueert bij vrouwen van 12 jaar en ouder met stadium vier van het Rett syndroom als gevolg van de MECP2 loss-of-function mutatie. TSHA-102 wordt toegediend als een eenmalige lumbale intrathecale injectie.

Dosisescalatie zal achtereenvolgens twee dosisniveaus van TSHA-102 evalueren. De maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD) zal dan worden toegediend tijdens de dosisuitbreiding. Dosering van de derde volwassen patiënt en voltooiing van dosering in cohort één (lage dosis) in de studie voor volwassenen wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2023 of het eerste kwartaal van 2024.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanvraag voor een Investigational New Drug (IND) goedgekeurd voor TSHA-102 bij pediatrische patiënten met het Rett-syndroom, en het bedrijf verwacht de eerste pediatrische patiënt in het eerste kwartaal van 2024 te kunnen doseren.