TME Pharma N.V. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar Investigational New Drug (IND)1 aanvraag heeft goedgekeurd voor NOX-A12, TME Pharma'sCXCL12 remmer, voor gebruik bij de behandeling van agressieve hersenkanker bij volwassenen, glioblastoma. Nu de IND bij de FDA is geopend, is TME Pharmaplans om door te gaan met de verdere klinische ontwikkeling van NOX-A12 in een Fase 2 gerandomiseerde gecontroleerde studie in ongeveer 100 pas gediagnosticeerde, chemotherapie-resistente glioblastoma-patiënten met resterende meetbare tumor na chirurgie. De studie zal naar verwachting later dit jaar van start gaan, eerst in Europa, zodra de benodigde middelen en voorbereidingen aanwezig zijn.

Er is al voldoende NOX-A12 materiaal van klinische kwaliteit geproduceerd om het onderzoek te starten. Het onderzoek zal zich richten op vragen over dosering en de bijdrage van componenten ? NOX-A12 en bevacizumab ?

aan de algehele werkzaamheid van de combinatietherapie en zal TME Pharma in staat stellen om de ontwikkeling in de late fase te optimaliseren door meerdere doses NOX-A12 met bevacizumab te testen in een patiëntenpopulatie die ook gerandomiseerd is naar de standaardbehandeling. Samen met de IND indiening heeft TME Pharma ook een Fast-Track Designation2 aanvraag ingediend bij de FDA om een versneld regulatoir traject te verkrijgen voor NOX-A12 in glioblastoma en het bedrijf verwacht de beslissing van de FDA voor het einde van maart 2024 te ontvangen. Op basis van besprekingen met de FDA vorig jaar en verdere interactie tijdens de IND-aanvraagprocedure, omvat het door de FDA goedgekeurde studieontwerp vijf armen, met 20 patiënten per arm: Arm 1: NOX-A12 - 200mg/week + radiotherapie en bevacizumab, Arm 2: NOX-A12 - 400mg/week + radiotherapie en bevacizumab, Arm 3: NOX-A12 - 600mg/week + radiotherapie en bevacizumab, Arm 4: NOX-A12 - 600mg/week + radiotherapie en Arm 5: Standard of Care controle (temozolomide + radiotherapie).

De regulatoire interacties van TME Pharma werden ondersteund door recente overlevingsgegevens van de GLORIA Fase 1/2 studie waarin NOX-A12 een ongekende mediane totale overleving (mOS) van 19,9 maanden liet zien in combinatie met bevacizumab en radiotherapie bij glioblastoma-patiënten met meetbare chemotherapieresistente resttumoren na chirurgie. Dit overlevingspercentage steekt zeer gunstig af bij een gematcht standaard referentiecohort, dat een mOS van ongeveer 10 maanden behaalde, en overtreft volgens TME Pharmabel alle relevante onderzoeken naar concurrerende therapie bij nieuw gediagnosticeerde glioblastoma-patiënten die resistent zijn tegen standaard chemotherapie.