Vistagen kondigde aan dat PH80, een van de vijf neuroactieve neussprays die het bedrijf onderzoekt, een statistisch significante verbetering liet zien ten opzichte van placebo in een verkennende fase 2A-studie voor de acute behandeling van de symptomen van premenstruele dysforie (PMDD), waaronder negatieve stemmingen en lichamelijke en gedragssymptomen. De eerder niet gerapporteerde gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische Fase 2A-studie van PH80 was ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te onderzoeken van intranasale toediening van PH80 voor de acute behandeling van PMDD bij proefpersonen met een regelmatige menstruatiecyclus en minstens één jaar voorgeschiedenis van PMDD. Het eerste studiebezoek vond plaats na het begin van de symptomen. Alle proefpersonen kregen placebo neusspray toegediend en degenen die geen verbetering van de symptomen vertoonden, kwamen in aanmerking om terug te komen voor het tweede bezoek, dat plaatsvond na het begin van de symptomen tijdens de volgende menstruatiecyclus. Bij het tweede studiebezoek werden de proefpersonen gerandomiseerd om een enkele dosis van 0,9 µg PH80 neusspray of placebo in de kliniek te ontvangen.

Latere doses PH80 of placebo werden vervolgens naar behoefte thuis zelf toegediend, maximaal vier keer per dag gedurende zes opeenvolgende dagen voorafgaand aan de geschatte dag waarop de menstruatie begint. PH80 vertoonde statistisch en klinisch significante verbetering ten opzichte van placebo in symptomen van PMDD aan de hand van het door de proefpersoon beoordeelde Penn Daily Symptom Report (DSR) vanaf dag 4 en tot dag 6. Op dag 6 was er een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde. Op dag 6 was de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde -12,1 voor PH80 (n=29) versus -7,6 voor placebo (n=23) (p=0,008), wat een significante en klinisch betekenisvolle verbetering laat zien. PH80 liet ook een statistisch en klinisch significante verbetering zien ten opzichte van placebo op dag 6 op de door de arts beoordeelde PMTS-totaalscore (Premenstrual Tension Scale), waarbij de verandering van PH80 ten opzichte van de uitgangswaarde -12,0 was versus -7,7 voor placebo (p=0,006).

PH80 werd goed verdragen zonder ernstige bijwerkingen (AE's). De meest voorkomende bijwerking was hoofdpijn, gemeld door 17% in de placebogroep en 7% in de PH80-groep. Geen andere behandelingsgerelateerde bijwerkingen traden meer dan één keer per proefpersoon op.

Uit analyse van de gegevens bleek dat stemmingssymptomen het meest gevoelig leken te zijn voor PH80: Depressie/verdrietig of somber voelen werd gemeld door 0% van de met PH80 behandelde proefpersonen en 68% van de met placebo behandelde proefpersonen; prikkelbaarheid/aanhoudende boosheid werd gemeld door < 3% van de met PH80 behandelde proefpersonen en 43% van de met placebo behandelde proefpersonen; angst/spanning/op het randje werd gemeld door 0% van de met PH80 behandelde proefpersonen en 35% van de met placebo behandelde proefpersonen; en concentratieproblemen werden gemeld door 0% van de met PH80 behandelde proefpersonen en 18% van de met placebo behandelde proefpersonen. Deze niet eerder gerapporteerde verkennende Fase 2A-studie van PH80 werd gesponsord door Pherin Pharmaceuticals (Pherin), nu een volledige dochteronderneming van Vistagen, en in 2005 en 2006 uitgevoerd in een echte omgeving in Mexico. Vistagen kreeg toegang tot de resultaten van de studie in verband met de overname van Pherin in februari 2023.

Ellen Freeman, Ph.D., voorheen van de Universiteit van Pennsylvania, was de hoofdonderzoeker van het onderzoek. Vistagen heeft onlangs een exclusieve onderhandelingsovereenkomst gesloten met Fuji Pharma Co. Ltd. over een mogelijke licentie voor de ontwikkeling en commercialisering van PH80 in Japan, onder andere voor de acute behandeling van matige tot ernstige opvliegers als gevolg van de menopauze en mogelijk andere indicaties.

De pijplijn van Vistagen omvat zes kandidaat-geneesmiddelen in klinisch stadium, waaronder de meest geavanceerde neuroactieve pherine neusspray, fasedienol (PH94B), waarvoor Vistagen onlangs positieve resultaten bekendmaakte van de PALISADE-2 Fase 3-studie bij sociale angststoornissen.