Bristol Myers Squibb en 2seventy bio, Inc. kondigen aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de aanvullende Biologics License Application (sBLA) van de bedrijven voor Abecma (idecabtagene vicleucel) met de KarMMa-3 studie heeft aanvaard die de behandeling onderzocht van volwassen patiënten met recidief en refractair multipel myeloom die een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam hebben gekregen. De FDA heeft aan de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) een streefdatum van 16 december 2023 toegekend. Gegevens van KarMMa-3 werden gepubliceerd in The New England Journal of Medicine op 10 februari 2023.

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft ook Bristol Myers Squibb's Type II variatieaanvraag voor Abecma op basis van de KarMMa-3 studie gevalideerd. De validatie van de aanvraag bevestigt dat de indiening volledig is en start de procedure en wetenschappelijke beoordeling. Daarnaast heeft het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn Bristol Myers Squibb's aanvullende New Drug Application (sNDA) voor Abecma op basis van de KarMMa-3 studie aanvaard.

De drie regelgevende aanvragen waren gebaseerd op tussentijdse resultaten van de centrale, fase 3, open-label, wereldwijde, gerandomiseerde, gecontroleerde KarMMa-3 studie waarbij Abecma werd geëvalueerd in vergelijking met standaard combinatieregimes. Aan de studie namen patiënten deel die werden behandeld met een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en daratumumab, de meest gebruikte standaardbehandelingen bij multipel myeloom. Toenemend gebruik van daratumumab in de frontlinie en bij recidief in de vroege lijn heeft geleid tot een toenemende onbeantwoorde behoefte voor patiënten na behandeling met de drie meest gebruikelijke klassen van antimyeloma-middelen, voor wie er geen duidelijk behandelingsparadigma is en vaak zeer slechte resultaten met de huidige zorgstandaarden.

De resultaten van de KarMMa-3 studie toonden aan dat behandeling met Abecma een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering van de progressievrije overleving en de totale respons liet zien, en de veiligheidsresultaten waren consistent met het gevestigde en algemeen voorspelbare veiligheidsprofiel van Abecma. Op basis van de resultaten van KarMMa-3, is Abecma de eerste en enige CAR T celtherapie die superioriteit aantoont ten opzichte van standaard regimes in een gerandomiseerde, gecontroleerde fase 3 studie ontworpen om patiënten te evalueren met triple-class blootgestelde recidief en refractaire multiple myeloom. Zie de Belangrijke Veiligheidsinformatie hieronder, inclusief Boxed WARNINGS voor Abecma met betrekking tot cytokine release syndroom, neurologische toxiciteiten, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis/Macrophage Activation Syndrome en langdurige cytopenie.

Abecma is ook goedgekeurd in de Europese Unie, Zwitserland, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada en Israël voor volwassen patiënten met triple-class blootgesteld recidief en/of refractair multipel myeloom na drie tot vier of meer voorafgaande lijnen van therapie.