Acasti Pharma Inc. kondigt de start aan van haar geplande farmacokinetische (PK) overbruggingsstudie ter evaluatie van de vergelijkende biologische beschikbaarheid, farmacokinetiek en veiligheid van haar orale betamethason spray, GTX-102, in vergelijking met een intramusculaire injectie van betamethason en een orale oplossing van betamethason, bij 48 gezonde proefpersonen. De eerste proefpersoon, eerste dosis werd toegediend op 13 september. Deze PK-studie is de volgende stap in de voorgestelde 505(b)(2) regelgevingsprocedure voor GTX-102 en zal naar verwachting worden afgerond en de resultaten zullen voor het einde van het jaar worden gerapporteerd.

GTX-102 is een nieuwe, gepatenteerde, geconcentreerde orale-mucosale dosisspray van betamethason, bedoeld om de neurologische symptomen van Ataxia Telangiectasia (A-T) te verbeteren bij een pediatrische populatie waarvoor momenteel geen door de FDA goedgekeurde therapieën bestaan. GTX-102 kan gemakkelijk over de tong van A-T-patiënten, die vaak moeite hebben met slikken, worden gespoten. Deze PK-studie is een Fase 1, gerandomiseerde, open-label, cross-over studie bij gezonde mannen en vrouwen om de vergelijkende biologische beschikbaarheid, farmacokinetiek en veiligheid van GTX-102 toegediend als een orale spray te evalueren in vergelijking met een intramusculaire injectie van betamethason, dat het referentieproduct is voor de aanvraag in de VS, en met een orale oplossing van betamethason, dat in Europa op de markt is en het vergelijkingsproduct zal zijn voor overbruggingsdoeleinden onder de 505(b)(2) richtlijnen.

Het primaire doel van de studie is het evalueren en karakteriseren van het PK-profiel van GTX-102 als orale spray. In totaal zullen 48 gezonde volwassen mannen en vrouwen worden ingeschreven in deze cross-overstudie in één centrum, met 5 behandelingen en 2 periodes. 4 groepen proefpersonen zullen elk 2 behandelingen ontvangen en zullen gerandomiseerd worden om 3 verschillende doses GTX-102 te ontvangen (lage dosis, gemiddelde dosis en hoge dosis), en de bloedspiegels en veiligheidsmaatregelen zullen vergeleken worden met de orale oplossing van betamethason en met het IM-injecteerbare betamethason.

Ervan uitgaande dat de PK-overbruggingsstudie zijn primaire eindpunt haalt, is de laatste ontwikkelingsstap het uitvoeren van een Fase 3-studie naar de veiligheid en werkzaamheid bij A-T-patiënten. De onderneming is van plan om na de voltooiing van de PK-studie een type B-vergadering met de FDA aan te vragen om de opzet van de fase 3-studie te bevestigen, en de fase 3-studie zal naar verwachting in de tweede helft van 2023 van start gaan. Als beide studies voldoen aan hun primaire eindpunten, zou een NDA-aanvraag voor GTX-102 onder Section 505(b)(2) volgen.