Actinium Pharmaceuticals, Inc. kondigt de cruciale Fase 3 SIERRA (Study of Iomab-B in Elderly relapsed or refractory AML) aan. Dit is een gerandomiseerde, multicenter klinische studie met 153 patiënten, waarbij Iomab-B wordt vergeleken met de controle-arm van de door de arts gekozen salvage-therapie. Tot de controlegroep behoorden chemotherapieën zoals cytarabine en daunorubicine en verschillende gerichte middelen zoals een Bcl-2-remmer (Venetoclax), FLT3-remmers en IDH 1/2-remmers. De SIERRA-controlearm weerspiegelt de werkelijke behandeling van r/r AML-patiënten met meer dan 20 middelen die alleen of in combinatie worden gebruikt, aangezien er geen zorgstandaard bestaat voor deze patiëntenpopulatie.

Aan de SIERRA-studie namen patiënten deel in 24 toonaangevende transplantatiecentra in de Verenigde Staten en Canada, die ongeveer 30% van de huidige BMT's voor AML uitvoeren. Iomab-B is ontwikkeld in het Fred Hutchinson Cancer Research Center, een pionier op het gebied van BMT, en wordt ondersteund door gegevens over zes andere ziekte-indicaties, waaronder leukemieën, lymfomen en multipel myeloom, die jaarlijks meer dan 100.000 patiënten treffen. Actinium is van plan om naast AML nog andere indicaties voor Iomab-B na te streven.

Actinium is ook van plan om zelfstandig en via partnerschappen internationale regelgevende goedkeuringen na te streven. In april 2022 heeft Actinium de Europese, Midden-Oosten en Noord-Afrika commerciële rechten voor Iomab-B in licentie gegeven aan Immedica AB, een volwaardig onafhankelijk farmaceutisch bedrijf met hoofdkantoor in Zweden. In ruil daarvoor ontving Actinium een vooruitbetaling van 35 miljoen USD met het potentieel voor nog eens 417 miljoen USD aan mijlpalen op het gebied van regelgeving en verkoop en midden-20% royalty's.

Europa vertegenwoordigt een commerciële opportuniteit die dubbel zo groot is als in de Verenigde Staten wat betreft het aantal patiënten met AML die BMT ontvangen. Iomab-B is door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) aangewezen als weesgeneesmiddel en heeft een positief wetenschappelijk advies ontvangen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA, dat aangeeft dat de opzet van de SIERRA-studie van fase 3, het primaire eindpunt en de geplande statistische analyse aanvaardbaar zijn als basis voor een aanvraag voor een handelsvergunning.