AstraZeneca kondigde positieve resultaten aan van de TOPAZ-1 fase III-studie waaruit bleek dat AstraZenecas IMFINZI® (durvalumab) in combinatie met standaard-of-care chemotherapie, een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering van de algehele overleving (OS) en progressievrije overleving (PFS) liet zien in vergelijking met chemotherapie alleen als eerstelijnsbehandeling voor patiënten met gevorderde kanker van het biliaire stelsel (BTC). Deze resultaten zullen op 21 januari 2022 worden gepresenteerd tijdens het 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Gastrointestinal Cancers Symposium. In een vooraf gedefinieerde tussentijdse analyse ondervonden patiënten die werden behandeld met IMFINZI in combinatie met standaard-of-care chemotherapie een reductie van 20% in het risico op overlijden versus chemotherapie alleen (gebaseerd op een hazard ratio [HR] van 0,80; 95% betrouwbaarheidsinterval [CI], 0,66-0,97; 2-zijdige p=0,021). De mediane OS was 12,8 maanden versus 11,5 voor chemotherapie. Naar schatting 25% van de patiënten was na twee jaar nog in leven, tegenover 10% voor chemotherapie. De resultaten toonden ook een vermindering van 25% in het risico van ziekteprogressie of overlijden met IMFINZI plus chemotherapie (HR, 0,75; 95% CI, 0,64-0,89; 2-zijdige p=0,001). De mediane PFS was 7,2 maanden voor de combinatie versus 5,7 maanden voor chemotherapie. Patiënten die werden behandeld met IMFINZI plus chemotherapie bereikten een objectief responspercentage (ORR) van 26,7% tegenover een ORR van 18,7% voor patiënten die alleen met chemotherapie werden behandeld. IMFINZI plus chemotherapie deed het percentage stopzettingen wegens ongewenste voorvallen (adverse events - AE's) niet stijgen in vergelijking met chemotherapie alleen. Graad 3 of 4 behandelingsgerelateerde bijwerkingen werden ervaren door 62,7% van de patiënten die werden behandeld met IMFINZI en chemotherapie, en door 64,9% van de patiënten die alleen chemotherapie kregen. Behandelingsgerelateerde AE's leidden tot stopzetting van de behandeling bij 8,9% van de patiënten die werden behandeld met de IMFINZI-combinatie versus 11,4% van de patiënten die chemotherapie kregen. In december 2020 kreeg IMFINZI in de VS de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van BTC. In oktober 2021 heeft een onafhankelijk comité voor gegevensmonitoring aanbevolen om de TOPAZ-1 Fase III-studie te deblinderen bij een tussentijdse analyse wegens duidelijk bewijs van werkzaamheid voor IMFINZI plus chemotherapie. Een bijkomende presentatie tijdens het ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium zal IMFINZIdata uit de HIMALAYA Fase III studie laten zien, die het potentieel van dit geneesmiddel aantoont bij de behandeling van onherstelbare leverkanker.