Clene Inc. en haar volle dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc. presenteerden nieuwe langetermijnresultaten voor CNM-Au8 behandeling voor overleving en neurofilament light (NfL) niveaus van de HEALEY ALS Platform Trial open label extension (OLE) op de European Network for the Cure of ALS (ENCALS) bijeenkomst in Stockholm, Zweden. Verbeterde overleving vergeleken met gematchte PRO-ACT controles: Overlevingsanalyses van deelnemers die oorspronkelijk gerandomiseerd waren naar CNM-Au8 30 mg behandeling (n=59) en ex-placebo naar CNM-Au8 (n=11) vergeleken met gematchte PRO-ACT controles tot 3,5 jaar post-baseline. Ongeveer 60% lager risico op overlijden bij CNM-Au8 30 mg behandelde patiënten vergeleken met gematchte PRO-ACT controles tot 3,5 jaar follow-up; covariaat-gecorrigeerde hazard ratio: 0,431 (95% CI: 0,276-0,672), p-waarde = 0,0002.

Verminderde Neurofilament Light Biomarker Niveaus (NfL) in NfL Responders: NfL Responder Subset: De NfL responder analyse werd voltooid om NfL dalingen te identificeren bij deelnemers die consistente NfL dalingen vertoonden (n=55). Responders werden gedefinieerd als deelnemers bij wie alle post-baseline metingen een NfL-daling of herhaalde dalingen van ten minste 10 pg/mL lieten zien na de start van de CNM-Au8 behandeling: Responders vertoonden een gemiddelde NfL-daling van 28%, wat wijst op verminderd axonaal verlies op een continue basis; GMR op week 76 verandering ten opzichte van de uitgangswaarde: 0,72, (95% CI: 0,67 ?

0.79), p < 0.0001. De NfL-resultaten zijn gebaseerd op eerder aangekondigde analyses van plasma NfL verzameld van deelnemers (n=99) aan het HEALEY OLE die werden behandeld met CNM-Au8 30 mg tot en met week 76 in vergelijking met deelnemers die gedurende 24 weken met placebo werden behandeld voorafgaand aan de overgang naar actieve behandeling gedurende maximaal 52 weken. Langdurige behandeling met CNM-Au8 30 mg resulteerde in een voortdurende significante daling van de plasma NfL-spiegels.

De geometrisch gemiddelde ratio (GMR) versus placebo op week 76 was 0,841, 95% CI: 0,73 ? 0.98, p=0.023.

CNM-Au8 was veilig en werd goed verdragen tijdens de OLE.