CNS Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de eerste patiënt in Europa is ingeschreven en gedoseerd in Frankrijk in het lopende potentieel cruciale wereldwijde onderzoek van de onderneming waarin Berubicin wordt geëvalueerd voor de behandeling van terugkerende glioblastoma multiforme, een agressieve en ongeneeslijke vorm van hersenkanker. Het bedrijf heeft 29 klinische proeflocaties geopend van de 68 geselecteerde locaties in de VS, Italië, Frankrijk, Spanje en Zwitserland. Een vooraf geplande, niet-bindende futiliteitsanalyse zal worden uitgevoerd nadat ongeveer 30 tot 50% van alle geplande patiënten het primaire eindpunt na 6 maanden hebben bereikt.

Dit onderzoek zal een aanvullende evaluatie van de veiligheid en secundaire werkzaamheidseindpunten omvatten. De inschrijving zal tijdens deze tussentijdse analyse niet worden onderbroken. Berubicin is een nieuwe anthracycline en de eerste anthracycline die de bloed-hersenbarrière lijkt te passeren.

Berubicin wordt momenteel geëvalueerd in een potentieel cruciale wereldwijde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid bij de behandeling van GBM worden geëvalueerd. De potentieel cruciale studie is een adaptieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde en gecontroleerde studie bij volwassen patiënten met terugkerende glioblastoma multiforme na falen van de standaard eerstelijnstherapie. Het primaire eindpunt van de studie is Overall Survival, een streng eindpunt dat de FDA heeft erkend als basis voor de goedkeuring van oncologische geneesmiddelen wanneer een statistisch significante verbetering kan worden aangetoond ten opzichte van een gerandomiseerde controlearm.

De resultaten van de studie zullen Berubicin vergelijken met de huidige zorgstandaard, met een 2 tegen 1 randomisatie van patiënten om Berubicin of Lomustine te ontvangen. Het onlangs gewijzigde protocol breidt de ontvankelijkheid voor de studie uit tot patiënten die aanvullende behandelingen hebben gekregen als onderdeel van de eerstelijnstherapie voor hun ziekte, gezien de vooruitgang op dit gebied. Deze wijziging werd doorgevoerd vanwege de complexiteit van nieuwe middelen die als onderdeel van de eerstelijnstherapie worden geïntroduceerd, waardoor een extra groep patiënten zich voor de studie kan inschrijven na wat meerdere procedures als hun initiële behandeling kunnen zijn.

Ga voor meer informatie over de potentieel cruciale Berubicin-studie naar clinicaltrials.gov en referentie-identificatie NCT04762069. De FDA heeft CNS Pharmaceuticals Fast Track Designation toegekend voor Berubicin, waardoor er vaker interactie met hen kan plaatsvinden om begeleiding te bieden bij het versnellen van het ontwikkelings- en beoordelingsproces. Daarnaast heeft de onderneming ook de Orphan Drug Designation van de FDA ontvangen, die na goedkeuring van een NDA zeven jaar marktexclusiviteit kan bieden.