Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc. is een bedrijf in klinische stadia dat zich bezighoudt met het bewerken van het genoom en dat zich richt op het ontwikkelen van curatieve geneesmiddelen met behulp van de CRISPR/Cas9-technologie (Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9). CRISPR/Cas9 is een technologie voor genoombewerking, het proces van het wijzigen van geselecteerde sequenties van desoxyribonucleïnezuur. Het bedrijf richt zich op het gebruik van zijn modulaire platform om in vivo en ex vivo therapieën te ontwikkelen voor ziekten waaraan nog veel behoefte is. De belangrijkste in vivo kandidaat, NTLA-2001, is voor de behandeling van transthyretine (ATTR) amyloïdose, en NTLA-2002 voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) zijn de eerste op CRISPR/Cas9 gebaseerde therapiekandidaten die systemisch toegediend worden, via intraveneuze (IV) infusie, voor precisiebewerking van een gen in een doelweefsel bij mensen. Het ontwikkelt ook ex vivo toepassingen voor immuno-oncologie en auto-immuunziekten.